Hemofiliya üçün Gen terapiyasındakı irəliləyişlər

Əsas mülahizələr:
Hemofiliya üçün Gen terapiyasındakı irəliləyişlər

62. ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən əvvəl Cümə Peyk Sempozyumu olaraq Canlı Qeyd edildi

Adeno ilə əlaqəli virus vektorları (AAV)

Lindsey George, MD

AAV İfadə Kaseti

Lindsey George, MD

Hemofiliya üçün AAV Gen Transferi

Lindsey George, MD

Qisa Müddətli Təhlükəsizlik

Lindsey George, MD

İfadə davamlılığı

Lindsey George, MD

Transgenin optimallaşdırılması

Barbara A. Konkle, MD

Padua Variantını düzəldin

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Mövcud AAV Hemofiliya B Gen Müalicəsi sınaqları

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

BMN 270 - 4 illik məlumat

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

Davam edən hemofiliya bir gen terapiyası sınaqları

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

Giroktokogen Fitelparvovec Mərhələ 1/2 sınaq

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

SPK8011 AAV-FVIII Faza 1/2 sınaq

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

BAY 2599023 Mərhələ 1/2 sınaq

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

FVIII İfadəyə Doğru AAV Yolu

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

AAV-FVIII-dən Canlı Biyopsi

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

AAV-vasitəçiliyi ilə Gen Transferinin Köpek Tədqiqatları

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

Panel Müzakirəsi: Bir Xəstəyə Gen Terapiyası Seçiminin təqdim edilməsi

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Gen terapiyası xərçəng növləri, QİÇS, diabet, ürək xəstəliyi və hemofiliya da daxil olmaqla müxtəlif şərtləri olan insanlar üçün çox vəd edir. Müalicəyə bu yenilikçi yanaşma, xəstəliyi dayandırmaq üçün bədənin hüceyrələrindəki genləri dəyişdirir. 

Gen terapiyası mutasiyaya uğramış genləri dəyişdirməyə və ya onları düzəltməyə və xəstə hüceyrələri immunitet sistemində daha aydın göstərməyə çalışır. Hemofiliya A və B, X ilə əlaqəli bir resessiv nümunənin bir hissəsi olaraq miras qalır. Hemofiliya genetikası, X xromosomunda olan genləri əhatə edir və bu qanaxma xəstəliyinə səbəb olmaq üçün yalnız bir səhv gen lazımdır. 

Hələ də hüceyrə və gen terapiyaları araşdırılır, lakin nəticələr ümid vericidir. Klinik sınaqlar müvəffəq oldu və Qida və Dərman İdarəsi (FDA) bir növ hüceyrə müalicəsini təsdiqlədi. Bizim Əsas mülahizələr: Hemofiliya üçün gen terapiyasındakı irəliləyişlər Glenn F. Pierce-in rəhbərliyi ilə xəstəliyə ümumi baxış, gen terapiyasının mövcud vəziyyəti və daha çoxunu müzakirə edirik.