Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25-ci İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar
Stabil Hemostatik Korreksiya və Təkmilləşdirilmiş Hemofiliya ilə əlaqəli Həyat Keyfiyyəti: Etranakogen Dezaparvovekin Əsas Faza 3 HOPE-B Sınaqından Yekun Təhlil
Təqdim edən: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birləşmiş Ştatları
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Qut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Volfqanq Miesbax8
1Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitet Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya
3Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
4Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, NC
5Qanaxma Xəstəlikləri və Laxtalanma Mərkəzi, Careggi Universiteti Xəstəxanası, Floransa, İtaliya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Prussiya kralı, PA
8Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya
Əsas məlumat nöqtələri
10x44 dozada etranakogen dezaparvovek (AAV5-Padua hFIX) ilə infuziya edilmiş orta ağır (N=2) və ağır (N=10) xəstələr üçün bir mərhələli FIX fəaliyyəti13 Faza 3 HOPE-B sınağında gc/kg. Bu analiz AAV5 neytrallaşdırıcı antikorları (NAbs) olan və olmayan xəstələri əhatə edirdi.
Əvvəlcədən AAV18 NAb olan və olmayan xəstələr üçün başlanğıcda və infuziyadan sonra 5 ayda bir dövlət FIX fəaliyyəti. Antikorlarla, aşkarlanma həddindən (LOD) daha çox titrə malik olduğu müəyyən edilmişdir. Antikorların olmaması LOD-dan az və ya ona bərabər titrə malik olaraq təyin edilmişdir.
18 ayda etranakogen dezaparvovec üçün təhlükəsizlik profili əvvəllər təqdim edilmiş məlumatlara uyğun idi. Xəstələrin 10%-dən çoxunda baş verən ən tez-tez müalicə ilə bağlı əlavə təsirlər (TRAE) ALT artımı (17%), baş ağrısı (15%), qripə bənzər xəstəlik (13%) və infuziya ilə əlaqəli reaksiyalar (13%) olmuşdur. ).
Əlaqəli məzmun
