Stabilin-2 Promotoru Hemofil Siçanlarda Lentiviral Vektor Çatdırılmasından Sonra FVIII-ə İmmun Cavabını Modulyasiya edir
ASGCT 25-ci İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

Stabilin-2 Promotoru Hemofil Siçanlarda Lentiviral Vektor Çatdırılmasından Sonra FVIII-ə İmmun Cavabını Modulyasiya edir

Təqdim edən: Antonia Follenzi, MD, PhD, Piemonte Orientale Universiteti, Novara, İtaliya

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Səhiyyə Elmləri Bölməsi, Piemonte Orientale Universiteti, Novara, İtaliya
2Sağlamlıq Elmləri Bölməsi, Sina Dağı Tibb Məktəbi, Nyu-York, Nyu-York

Əsas məlumat nöqtələri

Stablin-2 (STAB2) Promoter LSEC-lərdə ifadəni istiqamətləndirir

STAB2 hialuronan və vWF-FVIII kompleksinin təmizlənməsində iştirak edən zibil reseptorudur. Reseptor əsasən qaraciyərdə qaraciyər sinusoidal endotel hüceyrələri (LSEC) tərəfindən ifadə edilir. STAB2 promotoru lentiviral (LV) çatdırılma zamanı LSEC-lərdə GFP ifadəsini yönləndirmək üçün istifadə edilmişdir. LV.STAB2-GFP/FVIII vektorlarının immun-reaktiv BALB/c siçanlarına yeridilməsi PGK-nın istifadəsi ilə müqayisədə endotelin hədəflənməsini və transgen ifadəsinin uzunmüddətli saxlanmasını göstərdi. siçan.

STAB2 Promotoru Hemofiliya A Siçanlarında LV.pSTAB2.FVIII ifadəsini istiqamətləndirir

STAB2 promotor fəaliyyəti daha sonra FVIII aktivliyinin və neytrallaşdırıcı antikorların formalaşmasının qiymətləndirilməsi ilə hemofil siçanların bir neçə ştamında FVIII transgenini daşıyan LV inyeksiyası ilə in vivo olaraq qiymətləndirilmişdir. Burada göstərildiyi kimi, STAB2 promotoru tərəfindən idarə olunan FVIII transgeninin LV çatdırılması, bir ilə qədər antikorları (sağ panel) neytrallaşdıran LSEC-lərdə (sol panel) FVIII ifadəsinə gətirib çıxardı.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL