Stabil Hemostatik Korreksiya və Təkmilləşdirilmiş Hemofiliya ilə əlaqəli Həyat Keyfiyyəti: Etranakogen Dezaparvovekin Əsas Faza 3 HOPE-B Sınaqından Yekun Təhlil
ASGCT 25-ci İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

Stabil Hemostatik Korreksiya və Təkmilləşdirilmiş Hemofiliya ilə əlaqəli Həyat Keyfiyyəti: Etranakogen Dezaparvovekin Əsas Faza 3 HOPE-B Sınaqından Yekun Təhlil

Təqdim edən: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birləşmiş Ştatları

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Qut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Volfqanq Miesbax8

1Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitet Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya
3Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
4Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, NC
5Qanaxma Xəstəlikləri və Laxtalanma Mərkəzi, Careggi Universiteti Xəstəxanası, Floransa, İtaliya
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Prussiya kralı, PA
8Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

Əsas məlumat nöqtələri

18 Aya qədər Davamlı FIX Fəaliyyəti

10x44 dozada etranakogen dezaparvovek (AAV5-Padua hFIX) ilə infuziya edilmiş orta ağır (N=2) və ağır (N=10) xəstələr üçün bir mərhələli FIX fəaliyyəti13 Faza 3 HOPE-B sınağında gc/kg. Bu analiz AAV5 neytrallaşdırıcı antikorları (NAbs) olan və olmayan xəstələri əhatə edirdi.

AAV5-ə Əvvəldən Mövcud NAb-ları olan və Olmayan Subyektlər üçün Oxşar DÜZƏLƏNMƏ Fəaliyyəti (%)

Əvvəlcədən AAV18 NAb olan və olmayan xəstələr üçün başlanğıcda və infuziyadan sonra 5 ayda bir dövlət FIX fəaliyyəti. Antikorlarla, aşkarlanma həddindən (LOD) daha çox titrə malik olduğu müəyyən edilmişdir. Antikorların olmaması LOD-dan az və ya ona bərabər titrə malik olaraq təyin edilmişdir.

Davamlı Təhlükəsizlik Profili

18 ayda etranakogen dezaparvovec üçün təhlükəsizlik profili əvvəllər təqdim edilmiş məlumatlara uyğun idi. Xəstələrin 10%-dən çoxunda baş verən ən tez-tez müalicə ilə bağlı əlavə təsirlər (TRAE) ALT artımı (17%), baş ağrısı (15%), qripə bənzər xəstəlik (13%) və infuziya ilə əlaqəli reaksiyalar (13%) olmuşdur. ).

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL