Sinusoial Endotelin hədəflənməsi
NHF-nin Hemofiliya üçün Yeni Texnologiyalar və Gen Transferi üzrə 16-cı Seminarından diqqət çəkən məqamlar

Sinusoial Endotelin hədəflənməsi

Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale Universiteti
Novara, İtaliya

Əsas məlumat nöqtələri

pF8 Promoter LSEC-lərdə GFP ifadəsini idarə edir

Təbii FVIII promotoru, pF8, qaraciyərin sinusoidal endotel hüceyrələrində (LSEC) GFP ifadəsini idarə edir. C57BL/6 hemofiliyalı A (HA) siçanlarının qaraciyərinin immunofluoressensiya analizi, lentiviral vektor LV.pF1.GFP inyeksiyasından 6 və 8 ay sonra. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, yaşıl flüoresan zülal; Lyve-1, limfatik damar endotel reseptoru 1, LSEC-lər üçün marker)

B8/6-HA siçanlarında LV-pF129-FVIII Düzəliş edilmiş FVIII səviyyəsi Treqdən asılıdır

Bu tədqiqatlar seriyasını ümumiləşdirmək üçün Treg hüceyrələrində minimal azalma ilə immunosupressiya, FIX transgen ifadəsinə qaraciyər vasitəçiliyi ilə immun tolerantlığı təmin etmək üçün optimaldır. NHP-lərdə, MMF və rapamisin ilə əvvəlcədən müalicə, ardınca rATG-nin gecikdirilmiş tətbiqi davamlı immun tolerantlığı təmin edə bildi, halbuki vektor infuziyası zamanı tətbiq olunan rATG və ya daclizumab təmin etmədi.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL