ISTH - Tövsiyə olunan mənbələr

Hemofiliya elmi sənədlərində, seçilmiş klinik araşdırmalarda, tənzimləyici sənədlərdə və faydalı əlaqələrdə Gen terapiyası toplusu

Elmi sənədlər və normativ sənədlər

Hemofiliya Geni Terapiyası Rəyləri

1. Abbasi J. Hemophilia gen müalicəsi söz verir. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR və s. Hemofiliya terapiyasına roman yanaşmaları: uğurlar və çətinliklər. Qan. 2017; 130: 2251 2256-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Hemofiliya A-da roman müalicəsi və cari klinik irəliləyiş. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Hemofiliya üçün gen terapiyasında irəliləyişlər. ASH klinik xəbərləri. 1 oktyabr 2018 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P və s. Vivo gen terapiyasında AAV vasitəçiliyi ilə ortaya çıxan məsələlər. Şirkət Adı Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87 104-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Hemofiliya terapiyasında innovasiya şossesində sürət bükmələri. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS və s. Hemofiliya üçün gen terapiyası: gələcəyi nələr tutur? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273 293-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE və s. Gen terapiyası yaşa uyğun gəlir. Elm. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H və s. Hemofiliya gen terapiyası: Trailblazerdən gamechangerə qədər. Hemofiliya. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofiliya gen terapiyası yaşa uyğun gəlir. Hematologiya Am Soc Hematol Təhsil Proqramı. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Hemofiliya üçün ortaya çıxan müalicə - Qlobal perspektiv. Hemofiliya. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M.Hemofiliya müalicəsi üçün qızıl dövr? Hemofiliya. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY və s. Hemofiliyanın gen korreksiyası üçün genom düzəliş texnologiyaları. İnsan Geneti. 2016; 135: 977 981-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ və s. Hemofiliya üçün gen terapiyasını yeniləyin. Qan. 2019; 133: 407 414-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pirs GF və s. Hemofiliya üçün araşdırılan bir kornukopiya. Mol Ther. 2017; 25: 2429 2430-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pirs GF və s. Hemofiliya gen terapiyasının keçmişi, bu günü və gələcəyi: vektorlardan və transgenlərdən məlum və naməlum nəticələrə qədər. Hemofiliya. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pirs GF və s. 1-ci WFH gen terapiyası dəyirmi masası: Dünyadakı hemofiliya üçün gen terapiyasının mənzərələrini və problemlərini anlamaq. Hemofiliya. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Boru SW. Hemofiliya üçün yeni müalicə üsulları. Hematologiya Am Soc Hematol Təhsil Proqramı. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Boru SW. Hemofiliya üçün gen terapiyası. Pediatr Qan Xərçəngi. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Hemofiliyada gen terapiyası: Şırnakdan ümidə. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Faydalı Linklər

Milli Hemofiliya Vəqfi
https://www.hemophilia.org/

Dünya Hemofiliya Federasiyası
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Hemofiliya üçün Gen Müalicəsində Klinik Avanslar
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Seçilmiş Klinik sınaqlar

Hemofiliya A

  • NCT02576795. Şiddətli hemofili A olan xəstələrdə Adenovirusla əlaqəli bir Virus Vektor Vasitəçi Gen faktoru VIII İnsan Faktorunun Gen köçürülməsi Valoctocogenene Roxaparvovec'in Bir Mərhələ 1/2, Doz Eskalasiyası, Təhlükəsizliyi, Dözümlülüyü və Effektivliyi Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Hemofiliya A V1 Virusunun insan faktoru VIII-nin insan faktoru VIII vasitəçiliyi ilə gen köçürülməsi Valoctocogenene Roxaparvovec'in Təhlükəsizliyi, Dözümlülüyü və Effektivliyi Tədqiqatı, Qalıq FVIII Səviyyə P 2 IU / dL və Əvvəlki mövcud antikorları AAV1-ə qarşı. . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Hemofiliya xəstələrində qalıcı FVIII səviyyəsi ≤3IU / dL olan profilaktik FVIII infüzyonu olan HEVVIII-nin 4E13vg / kq dozada hFVIII-nin effektivliyini / təhlükəsizliyini qiymətləndirmək üçün Mərhələ 1 Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Hemofiliyada qalıcı FVIII səviyyələri olan xəstələr III 3 IU / dL profilaktik qəbul edən BMN 270, Adeno ilə əlaqəli bir Virus Vasitəli İnsan Faktoru VIII Hemofiliya Xəstəliyinin Effektivliyini və Təhlükəsizliyini qiymətləndirmək üçün Bir Mərhələ 1 Açıq Etiketli, Bir Silahlı Tədqiqat. FVIII infuziyalar. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Hemophilia A ilə Kişilərdə SPK-8011 [B-Domenli Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru Silinmiş İnsan Faktoru VIII Gen] uzunmüddətli təhlükəsizliyi və effektivliyinin çox mərkəzli qiymətləndirilməsi. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Hemofiliya A olan şəxslərdə Gen köçürülməsi, Doza tapmaq Təhlükəsizliyi, Dözümlülük və Effektivlik Tədqiqatı [İnsan faktoru VIII Geni ilə rekombinant bir Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru]. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. FVIII inhibitorları olan şəxslərdə qiymətləndirmənin dəstəklənməsi üçün Hemofili A olan xəstələrdə dozanın araşdırılması. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Qlobal, Açıq Etiketli, Çox Mərkəzli, BAX 1'nin Təhlükəsizliyi və Doz Eskalasyonunun Faza 2/888 Tədqiqatı, Adeno ilə əlaqəli bir Virus Serotype 8 (AAV8) Vektoru, H-Hemofiliyada B-Domen Silinən Faktor VIII (BDD-FVIII) ifadə edən Vektor Vahid damardaxili infuziya tətbiq olunan bir mövzu. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Şiddətli Hemofiliya ilə Yetkin Mövzularda SB-1 (Rekombinant AAV2 / 525 İnsan Faktoru 2 Gen Terapiyası) Təhlükəsizliyini və Dözümlülüyünü Qiymətləndirmək üçün Bir Mərhələ 6/8, Açıq Etiket, Uyğunlaşdırıcı, Dozalanma Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Hemofiliya üçün Gen Müalicəsi Bir No Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunu kodlaşdırma faktoru VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Hemofiliya A üçün Lentiviral FVIII Gen Terapiyası https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Hemofiliya A olan xəstələr üçün trombositlərdən çatdırılma hədəf alan Hemotopietik kök hüceyrə geninin ötürülməsinin təhlükəsizliyini və məqsədəuyğunluğunu qiymətləndirən I Mərhələ. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofiliya B

  • NCT02484092. Hemofiliya B ilə əlaqəli mövzularda Gen Terapiyası, Açıq Etiket, SPK-9001 [İnsan Faktoru IX Geni ilə Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru] Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Long Study: Bir amil IX (FIX) Gen köçürmə, SPK9001 uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik araşdırmasının çox mərkəzli qiymətləndirilməsi https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Bir mərhələ I / II, Açıq etiketli, İdarəolunmayan, Birdəfəlik, Doz artan, Bir Codon optimallaşdırılmış insan faktoru IX Gen (AAV5-hFIX) ehtiva edən bir Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunu Araşdırma, Yetkin Xəstələrə İdarə olunur Şiddətli və ya orta dərəcədə ağır Hemofiliya B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Faza III, Açıq etiketli, Tək dozalı, Çox mərkəzli, Bir Codon optimallaşdırılmış İnsan Faktoru IX Gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) olan Padua Variantını ehtiva edən Serotype 061 Adeno ilə əlaqəli Viral Vektorun Tədqiqatı. Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan yetkin subyektlərə verilir. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Faz IIb, Açıq etiketli, Tək dozalı, Tək qollu, Bir Codon optimallaşdırılmış İnsan Faktoru IX Gen (AAV5) Padua Variantını ehtiva edən Serotype 5 Adeno ilə əlaqəli Viral Vektorun Faktor IX Fəaliyyət səviyyəsini təsdiqləmək üçün çox mərkəzli sınaq. -hFIXco-Padua, AMT-061) Şiddətli və ya orta dərəcədə ağır Hemofiliya B olan Yetkin subyektlərə verilir. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Bir Faza 1/2 Açıq Etiket, Özünü Tamamlayan Adeno ilə əlaqəli Virus Serotip 8 Faktor IX Gen Müalicəsi (AskBio009). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Bir Faza I / II, Açıq Etiket, Multicentre, Tək Dozanın Artması, Hemofiliya B Xəstələrində Bir Adeno-Bağlı Viral Vektorun (FLT180a) Təhlükəsizliyi Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Hemofiliya B xəstələrində Novel Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunun (FLT180a) dozası təyin edildikdən sonra reaksiya təhlükəsizliyini və davamlılığını araşdırmaq üçün açıq etiketli, çox mərkəzli, uzunmüddətli bir araşdırma. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. A Faza I, Açıq Etiket, AAV2 / 6 Faktor IX Gen Müalicəsi və Sink Barmaq Nükase (ZFN) ilə Yetkin Mövzularda SB-FIX Hədəfi İnteqrasiya Olunmuş Hemofiliya B-nin Təhlükəsizliyini və Dözümlülüyünü qiymətləndirmək üçün Doz Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Hemofiliya B-də Gen Transferi Üçün Özünü Tamamlayan Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunun Açıq Etiket Doz Eskalasyon Tədqiqatı (scAAV 2/8-LP1-hFIXco). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238