ISTH - Tövsiyə olunan mənbələr

Hemofiliya elmi sənədlərində, seçilmiş klinik araşdırmalarda, tənzimləyici sənədlərdə və faydalı əlaqələrdə Gen terapiyası toplusu

WFH eLearning Center Klinik sınaqları

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

Bu e-Tədris Mərkəzi Dünya Hemofiliya Federasiyası tərəfindən nəşr edilmişdir
(WFH) və burada icazə ilə əlaqələndirilib.

© 2022 Dünya Hemofiliya Federasiyası https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

Elmi sənədlər və normativ sənədlər

Hemofiliya Geni Terapiyası Rəyləri

1. Abbasi J. Hemophilia gen müalicəsi söz verir. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR və s. Hemofiliya terapiyasına roman yanaşmaları: uğurlar və çətinliklər. Qan. 2017; 130: 2251 2256-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Hemofiliya A-da roman müalicəsi və cari klinik irəliləyiş. Ther Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Hemofiliya üçün gen terapiyasında irəliləyişlər. ASH klinik xəbərləri. 1 oktyabr 2018 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P və s. Vivo gen terapiyasında AAV vasitəçiliyi ilə ortaya çıxan məsələlər. Şirkət Adı Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87 104-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. Hemofiliya terapiyasında innovasiya şossesində sürət bükmələri. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS və s. Hemofiliya üçün gen terapiyası: gələcəyi nələr tutur? Ther Adv Hematol. 2018; 9: 273 293-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE və s. Gen terapiyası yaşa uyğun gəlir. Elm. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H və s. Hemofiliya gen terapiyası: Trailblazerdən gamechangerə qədər. Hemofiliya. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. Hemofiliya gen terapiyası yaşa uyğun gəlir. Hematologiya Am Soc Hematol Təhsil Proqramı. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Hemofiliya üçün ortaya çıxan müalicə - Qlobal perspektiv. Hemofiliya. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M.Hemofiliya müalicəsi üçün qızıl dövr? Hemofiliya. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY və s. Hemofiliyanın gen korreksiyası üçün genom düzəliş texnologiyaları. İnsan Geneti. 2016; 135: 977 981-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ və s. Hemofiliya üçün gen terapiyasını yeniləyin. Qan. 2019; 133: 407 414-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pirs GF və s. Hemofiliya üçün araşdırılan bir kornukopiya. Mol Ther. 2017; 25: 2429 2430-. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pirs GF və s. Hemofiliya gen terapiyasının keçmişi, bu günü və gələcəyi: vektorlardan və transgenlərdən məlum və naməlum nəticələrə qədər. Hemofiliya. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pirs GF və s. 1-ci WFH gen terapiyası dəyirmi masası: Dünyadakı hemofiliya üçün gen terapiyasının mənzərələrini və problemlərini anlamaq. Hemofiliya. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Boru SW. Hemofiliya üçün yeni müalicə üsulları. Hematologiya Am Soc Hematol Təhsil Proqramı. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Boru SW. Hemofiliya üçün gen terapiyası. Pediatr Qan Xərçəngi. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Hemofiliyada gen terapiyası: Şırnakdan ümidə. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Son Təqdimatlar

EAHAD Gen Therapy Hub və Spoke Model Webinarı
30 mart 2022
https://www.youtube.com

Faydalı Linklər

Milli Hemofiliya Vəqfi
https://www.hemophilia.org/

Dünya Hemofiliya Federasiyası
https://www.wfh.org

Hemofiliya üçün Gen Müalicəsində Klinik Avanslar
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Seçilmiş Klinik sınaqlar

Hemofiliya A

  • NCT02576795. Şiddətli hemofili A olan xəstələrdə Adenovirusla əlaqəli bir Virus Vektor Vasitəçi Gen faktoru VIII İnsan Faktorunun Gen köçürülməsi Valoctocogenene Roxaparvovec'in Bir Mərhələ 1/2, Doz Eskalasiyası, Təhlükəsizliyi, Dözümlülüyü və Effektivliyi Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Hemofiliya A V1 Virusunun insan faktoru VIII-nin insan faktoru VIII vasitəçiliyi ilə gen köçürülməsi Valoctocogenene Roxaparvovec'in Təhlükəsizliyi, Dözümlülüyü və Effektivliyi Tədqiqatı, Qalıq FVIII Səviyyə P 2 IU / dL və Əvvəlki mövcud antikorları AAV1-ə qarşı. . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Hemofiliya xəstələrində qalıcı FVIII səviyyəsi ≤3IU / dL olan profilaktik FVIII infüzyonu olan HEVVIII-nin 4E13vg / kq dozada hFVIII-nin effektivliyini / təhlükəsizliyini qiymətləndirmək üçün Mərhələ 1 Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Hemofiliyada qalıcı FVIII səviyyələri olan xəstələr III 3 IU / dL profilaktik qəbul edən BMN 270, Adeno ilə əlaqəli bir Virus Vasitəli İnsan Faktoru VIII Hemofiliya Xəstəliyinin Effektivliyini və Təhlükəsizliyini qiymətləndirmək üçün Bir Mərhələ 1 Açıq Etiketli, Bir Silahlı Tədqiqat. FVIII infuziyalar. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Hemophilia A ilə Kişilərdə SPK-8011 [B-Domenli Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru Silinmiş İnsan Faktoru VIII Gen] uzunmüddətli təhlükəsizliyi və effektivliyinin çox mərkəzli qiymətləndirilməsi. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. Hemofiliya A olan şəxslərdə Gen köçürülməsi, Doza tapmaq Təhlükəsizliyi, Dözümlülük və Effektivlik Tədqiqatı [İnsan faktoru VIII Geni ilə rekombinant bir Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru]. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. FVIII inhibitorları olan şəxslərdə qiymətləndirmənin dəstəklənməsi üçün Hemofili A olan xəstələrdə dozanın araşdırılması. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Qlobal, Açıq Etiketli, Çox Mərkəzli, BAX 1'nin Təhlükəsizliyi və Doz Eskalasyonunun Faza 2/888 Tədqiqatı, Adeno ilə əlaqəli bir Virus Serotype 8 (AAV8) Vektoru, H-Hemofiliyada B-Domen Silinən Faktor VIII (BDD-FVIII) ifadə edən Vektor Vahid damardaxili infuziya tətbiq olunan bir mövzu. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Şiddətli Hemofiliya ilə Yetkin Mövzularda SB-1 (Rekombinant AAV2 / 525 İnsan Faktoru 2 Gen Terapiyası) Təhlükəsizliyini və Dözümlülüyünü Qiymətləndirmək üçün Bir Mərhələ 6/8, Açıq Etiket, Uyğunlaşdırıcı, Dozalanma Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Hemofiliya üçün Gen Müalicəsi Bir No Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunu kodlaşdırma faktoru VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Hemofiliya A üçün Lentiviral FVIII Gen Terapiyası https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Hemofiliya A olan xəstələr üçün trombositlərdən çatdırılma hədəf alan Hemotopietik kök hüceyrə geninin ötürülməsinin təhlükəsizliyini və məqsədəuyğunluğunu qiymətləndirən I Mərhələ. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Hemofiliya B

  • NCT02484092. Hemofiliya B ilə əlaqəli mövzularda Gen Terapiyası, Açıq Etiket, SPK-9001 [İnsan Faktoru IX Geni ilə Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru] Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. FIX Long Study: Bir amil IX (FIX) Gen köçürmə, SPK9001 uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik araşdırmasının çox mərkəzli qiymətləndirilməsi https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Bir mərhələ I / II, Açıq etiketli, İdarəolunmayan, Birdəfəlik, Doz artan, Bir Codon optimallaşdırılmış insan faktoru IX Gen (AAV5-hFIX) ehtiva edən bir Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunu Araşdırma, Yetkin Xəstələrə İdarə olunur Şiddətli və ya orta dərəcədə ağır Hemofiliya B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Faza III, Açıq etiketli, Tək dozalı, Çox mərkəzli, Bir Codon optimallaşdırılmış İnsan Faktoru IX Gen (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-5) olan Padua Variantını ehtiva edən Serotype 061 Adeno ilə əlaqəli Viral Vektorun Tədqiqatı. Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan yetkin subyektlərə verilir. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Faz IIb, Açıq etiketli, Tək dozalı, Tək qollu, Bir Codon optimallaşdırılmış İnsan Faktoru IX Gen (AAV5) Padua Variantını ehtiva edən Serotype 5 Adeno ilə əlaqəli Viral Vektorun Faktor IX Fəaliyyət səviyyəsini təsdiqləmək üçün çox mərkəzli sınaq. -hFIXco-Padua, AMT-061) Şiddətli və ya orta dərəcədə ağır Hemofiliya B olan Yetkin subyektlərə verilir. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Bir Faza 1/2 Açıq Etiket, Özünü Tamamlayan Adeno ilə əlaqəli Virus Serotip 8 Faktor IX Gen Müalicəsi (AskBio009). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Bir Faza I / II, Açıq Etiket, Multicentre, Tək Dozanın Artması, Hemofiliya B Xəstələrində Bir Adeno-Bağlı Viral Vektorun (FLT180a) Təhlükəsizliyi Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Hemofiliya B xəstələrində Novel Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunun (FLT180a) dozası təyin edildikdən sonra reaksiya təhlükəsizliyini və davamlılığını araşdırmaq üçün açıq etiketli, çox mərkəzli, uzunmüddətli bir araşdırma. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. A Faza I, Açıq Etiket, AAV2 / 6 Faktor IX Gen Müalicəsi və Sink Barmaq Nükase (ZFN) ilə Yetkin Mövzularda SB-FIX Hədəfi İnteqrasiya Olunmuş Hemofiliya B-nin Təhlükəsizliyini və Dözümlülüyünü qiymətləndirmək üçün Doz Tədqiqatı. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Hemofiliya B-də Gen Transferi Üçün Özünü Tamamlayan Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunun Açıq Etiket Doz Eskalasyon Tədqiqatı (scAAV 2/8-LP1-hFIXco). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics və uniQure, Inc -dən təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL