Hemofiliya B Xəstələrində FLT1a AAV Gen Terapiyasının Faza 2/180 Doza Təsdiqi Tədqiqatı olan B-LIEVE-nin nəticələri
ISTH-nin 30-cu Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Hemofiliya B Xəstələrində FLT1a AAV Gen Terapiyasının Faza 2/180 Doza Təsdiqi Tədqiqatı olan B-LIEVE-nin nəticələri

Təqdim edən: Guy Young, MD, Keck Tibb Məktəbi, USC, Los Angeles, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları

G. Gənc1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Uşaq Xəstəxanası Los Anceles, Cənubi Kaliforniya Universiteti Keck Tibb Məktəbi, Los Anceles, CA, ABŞ, Los Anceles, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları
2Royal Free Hospital, London, İngiltərə, Böyük Britaniya
3Freeline, Stevenage, İngiltərə, Birləşmiş Krallıq

 

Əsas məlumat nöqtələri

Düzəltmə Səviyyələri

Faza 3/180 B-LIEVE tədqiqatında FLT1a AAV gen terapiyası ilə dozalanmış hemofiliya B olan ilk 2 xəstə üçün FIX səviyyələri. FIX dəyərləri mərkəzi laboratoriyada bir mərhələli analizdəndir; üfüqi kəsikli xətt normal FIX ifadəsinin aşağı həddidir (50 IU/dL). 23 may 2022-ci il tarixinə məlumat kəsimi, FIX səviyyələri 93, 92 və 80-cü xəstələr üçün 77, 56 və 36-cı iş günündə müvafiq olaraq 1, 2 və 3 idi.

FIX və Eşzamanlı ALT Səviyyələri

B-LIEVE tədqiqatında FLT3a ilə dozalanan 180 xəstə üçün FIX (qırmızı) və ALT (sarı) səviyyələri. FLT180a infuziyasından üç həftə sonra xəstələr vektorla əlaqəli immun cavabları minimuma endirmək üçün profilaktika olaraq oral kortikosteroidlərin azaldılması kursuna və oral takrolimusun qısa kursuna başladılar. Şaquli nöqtəli xətlər FLT180a infuziyasından sonrakı günlərdə alınan profilaktik ekzogen FIX infuziyalarıdır.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL