Valoctocogene Roxaparvovec ilə Gen Transferindən 2 İl Sonra Transgenlə İstehsal olunan FVIII və Qanama Tezlikləri Arasındakı Əlaqə: Gen8-1-dən Nəticələr
ISTH-nin 30-cu Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Valoctocogene Roxaparvovec ilə Gen Transferindən 2 İl Sonra Transgenlə İstehsal olunan FVIII və Qanama Tezlikləri Arasındakı Əlaqə: Gen8-1-dən Nəticələr

Təqdim edən: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Sağlamlıq Elmləri Fakültəsi - Witwatersrand Universiteti və Milli Sağlamlıq Laboratoriyası Xidməti, Yohannesburq, Cənubi Afrika

J. Mahlanqu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaçmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Mədən10, J. Mason11, J. Oldenburq12, M. Ozelo13, F. Peyvəndi14, D. Quon15, M. Redinq16, S. Şapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Boru19

1Witwatersrand Universiteti, Milli Sağlamlıq Laboratoriyası Xidməti və Hemofiliya Kompleks Baxım Mərkəzi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Xəstəxanası, Yohannesburq, Gauteng, Cənubi Afrika
2APHM, Uşaq Hematologiyası Onkologiyası şöbəsi, La Timone Uşaq Xəstəxanası və Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsel, Provence-Alpes-Kot d'Azur, Fransa
3Hematologiya şöbəsi, Daxili xəstəliklər şöbəsi, Milli Tayvan Universiteti Xəstəxanası, Taypey, Keelung, Tayvan (Çin Respublikası)
4Ümummilli Uşaq Xəstəxanasının Hematologiya, Onkologiya və Sümük İliyi Transplantasiyası Bölməsi və Ohayo Dövlət Universiteti Tibb Kolleci, Kolumbus, Ohayo, Amerika Birləşmiş Ştatları
5Hematologiya/Onkologiya Bölməsi, Tibb Departamenti, Kaliforniya San Dieqo Universiteti, San Dieqo, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları
6İndiana Universiteti Tibb Məktəbi, IUPUI-Wells Pediatriya Tədqiqatları Mərkəzi və Hirszfeld İmmunologiya və Eksperimental Terapiya İnstitutu, İndianapolis, İndiana, Amerika Birləşmiş Ştatları
7Sheba tibb mərkəzi və Tel Aviv Universiteti, Tel-Əviv, Tel-Əviv, İsrail
8Hematologiya Mərkəzi, Imperial College London, London, İngiltərə, Böyük Britaniya
9Kaliforniya Universiteti San Fransisko, San Fransisko, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, İngiltərə, Birləşmiş Krallıq
11Queensland Hemofiliya Mərkəzi, Royal Brisbane və Qadın Xəstəxanası və Queensland Universiteti, Brisbane, Queensland, Avstraliya
12Eksperimental Hematologiya və Transfuziya Tibb İnstitutu və Nadir Xəstəliklər Mərkəzi, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Almaniya
13Hemocentro UNICAMP, Daxili Xəstəliklər Bölməsi, Tibb Elmləri Məktəbi, Campinas Universiteti, Campinas, Sao Paulo, Braziliya
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi və Fondazione Luigi Villa, və Patofiziologiya və Transplantasiya Departamenti, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, İtaliya
15Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los Anceles, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları
16Qanaxma və Pıhtılaşma Bozuklukları Mərkəzi, Minnesota Universiteti, Minneapolis, Minnesota, Amerika Birləşmiş Ştatları
17Oksford Universiteti Xəstəxanaları Milli Sağlamlıq Xidməti Fondu Trust, Oksford Universiteti və Oksford Milli Sağlamlıq Araşdırmaları İnstitutu Biotibbi Tədqiqat Mərkəzi, Oksford, İngiltərə, Böyük Britaniya
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Amerika Birləşmiş Ştatları

19Pediatriya və Patologiya şöbələri, Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, Miçiqan, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

Valoctocogene Roxaparvovec 2-ci il üçün təhlükəsizlik xülasəsi
İllik Müalicə olunan Qanaxma Rate/FVIII İstifadəsi

Valococogene roxaparvovec ilə müalicə olunan hemofiliya A olan xəstələrdə 3-cü faza GENEr8-1 tədqiqatının nəticələri ilkin göstərici ilə müqayisədə müalicə olunan qanaxmaların/illərin və illik FVIII istifadəsinin 1 ildən 2-ci ilə qədər ardıcıl azaldığını göstərir. İlkin dəyərlər qeyri-intervensional tədqiqat BMN 6-270-də 902 aylıq perspektiv məlumatların toplanması dövrünə aiddir.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL