Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferindən Sonra Endogen, Transgen FVIII İfadəsi və Qanama Hadisələri Arasındakı Əlaqə: GENEr8-1 Faza 3 Sınaqının Post-Hoc Təhlili
63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferindən Sonra Endogen, Transgen FVIII İfadəsi və Qanama Hadisələri Arasındakı Əlaqə: GENEr8-1 Faza 3 Sınaqının Post-Hoc Təhlili

Steven W. Boru, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Redinq, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslav Kaçmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, və Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Pediatriya və Patologiya şöbəsi, Michigan Universiteti, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Daxili Xəstəliklər Bölümü, Tibb Elmləri Məktəbi, Campinas Universiteti, Campinas, Braziliya
3Milli Hemofiliya Mərkəzi və Amalia Biron Tromboz və Hemostaz Araşdırma İnstitutu, Şeba Tibb Mərkəzi, Tel Hashomer, Tel-Əviv Universiteti, Tel-Əviv, İsrail
4Qanaxma və Laxtalanma Bozuklukları Mərkəzi, Minnesota Tibb Mərkəzi Universiteti, Minneapolis, MN
5Queensland Universiteti, Brisbane, QLD, Avstraliya
6Queensland Hemofiliya Mərkəzi, Xərçəng Baxımı Xidmətləri, Royal Brisbane və Qadın Xəstəxanası, Brisbane, QLD, Avstraliya
7Kaliforniya Universiteti San Fransiko, San Fransisko, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Birləşmiş Krallıq
9Hematologiya Mərkəzi, Tibb Departamenti, London İmperial Kolleci, London, Böyük Britaniya
10Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los Angeles, CA
11Molekulyar Tibb Departamenti, Scripps Tədqiqat İnstitutu, La Jolla, CA
12Hematologiya şöbəsi, Daxili Xəstəliklər Departamenti, Milli Tayvan Universiteti Xəstəxanası, Taypey, Tayvan
13Radcliffe Tibb Fakültəsi, Oksford Universiteti, Oksford, Böyük Britaniya
14Oksford Universiteti Xəstəxanaları Milli Sağlamlıq Xidməti Fondu Trust, Oksford, Böyük Britaniya
15Milli Sağlamlıq Araşdırmaları İnstitutu, Oksford Biotibbi Tədqiqat Mərkəzi, Oksford, Böyük Britaniya
16Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Ümummilli Uşaq Xəstəxanası və Ohio Dövlət Universiteti Tibb Kolleci, Columbus, OH
17Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Kolorado Universitetinin Anschutz Tibb Kampusu, Aurora, CO
18UNC Qan Araşdırma Mərkəzi, Şimali Karolina Universiteti Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatriya şöbəsi, İndiana Universiteti Tibb Fakültəsi, IUPUI-Wells Pediatriya Araşdırmaları Mərkəzi, İndianapolis, IN
20Hirszfeld İmmunologiya və Eksperimental Terapiya İnstitutu, Glikobiologiya Laboratoriyası, Wroclaw, Polşa
21Cambridge Universiteti Xəstəxanaları NHS Foundation Trust, Cambridge, Birləşmiş Krallıq
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Əsas məlumat nöqtələri

Faza 3 GENER8-1 tədqiqat dizaynı

3-cü faza GENEr8-1 tədqiqatının nəticələri transgendən əldə edilən FVIII aktivliyi ilə qanaxmalar arasında əlaqə üçün təhlil edilmişdir. Tədqiqatda iştirak edənlərin ümumi sayından (N = 134) bu təhlilə sonrakı profilaktika dövrü bitdikdən 1 ay sonra başlayan keçiddən sonrakı dövrdə ≥ 1 müalicə olunmuş qanaxma yaşayan xəstələrin bir hissəsi daxil edilmişdir. transgenin infuziyası.

Keçiddən sonra müalicə olunan qanaxmaları olan iştirakçılarda ABR (n = 22)

GENer134-8 tədqiqatının 1 ümumi iştirakçısından 22-si (16%) keçiddən sonrakı dövrdə ən azı 1 müalicə olunmuş qanaxma ilə üzləşmişdir. ABR bu iştirakçılar üçün infuziyadan əvvəl ilkin vəziyyət və infuziya sonrası, profilaktikadan sonrakı tədqiqat dövrü üçün göstərilir. İlkin göstəriciyə nisbətən 15 iştirakçıda ABR-də azalma, 2-də ABR < 1 (qara oxlar) və 5-də ABR > 1 (narıncı oxlar) artım var.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL