SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi
ISTH 2020 Virtual Konqresinin əsas məqamları

SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi

L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Yüksək6

1Philadelphia Uşaq Xəstəxanası, Philadelphia, Amerika Birləşmiş Ştatları

2Perelman Tibb Məktəbi, Pennsylvania, University of Philadelphia, Amerika Birləşmiş Ştatları

3Pennsylvania Dövlət Universiteti Milton S. Hershey Tibb Mərkəzi, Hershey, Amerika Birləşmiş Ştatları

4Pittsburgh Tibb Mərkəzi və Qərb Pensilvaniyanın Hemofiliya Mərkəzi, Tibb Bölümü, Pittsburgh, Amerika Birləşmiş Ştatları

5Missisipi Tibb Mərkəzi, Madison, Amerika Birləşmiş Ştatları

6Spark Therapeutics, Philadelphia, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

SPK-1 üçün nəzərdə tutulmuş mərhələ 2/8011 sınaq 1 vektor dozasının 3-i ilə infuziya olunmuş xəstələri əhatə edir: 5x1011 vg / kq (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kq (1e12, n = 3) və 2x1012 vg / kq (2e12, n = 9). Uyğun xəstələr orta (n = 1) ilə şiddətli (n = 13) hemofiliya A (FVIII: C ≤ 2%) olan, kapsid LK03-ə qarşı neytrallaşdırıcı antikor səviyyələrindən aşağı-aşkarlanmayan və faktorun təsiri> 150 gün olan yetkin kişilər idi. inhibitorların tarixi yoxdur. Xəstələr 1 ilə yaxından təqib edildi, uzun müddətli təqib 4 ilə qədər planlaşdırıldı.

SPK-14 ilə yoluxmuş 8011 xəstədən, ən yüksək dozada (2e2) infuziya edilmiş 12 xəstə, FVIII-nin sabit ifadəsini saxlamadılar. Sabit ifadəsi olan 12 xəstə qanaxma hadisələrində 91% azalma və faktor istifadəsində 96% azalma nümayiş etdirdi (göstərilmir).

Bir mərhələli təhlillərə əsasən, aşağı dozlu kohorta (5e11, iştirakçılar 1 və 2) və orta doza kohortası (1e12, qrafikdə 3-5 nəfər) olan xəstələr üçün FVIII ifadəsi uzun müddət üçün 5% -dən 25% -ə qədər idi. 2 ilə 3.3 yaş arası təqib müddəti.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar