Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28-ci İllik Konqresindən diqqət çəkən məqamlar
Klinik Parametrlərdə Təhlükəsiz və Effektiv Gen Transferinə nail olmaq üçün Anti-AAV Əvvəldən Mövcud İmmunitetin aradan qaldırılması.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Əsas məlumat nöqtələri
- Anti-AAV Əvvəlki İmmunitetin aradan qaldırılması
- IdeS ilə Seropozitiv Qeyri-İnsan Primatda Gen Terapiyasının Təkmilləşdirilmiş Effektivliyi
(A) AAV vektorlarından istifadə edərək transgen ifadəsinin effektivliyi anadangəlmə toxunulmazlığa görə azaldıla bilər. (B) Anti-AAV antikorları olan qeyri-insan primatları əhatə edən konseptual tədqiqatın bu sübutunda, dövran edən IgG-nin deqradasiyasının hFIX-in AAV vasitəçiliyi ilə ifadəsini yaxşılaşdıra biləcəyini müəyyən etmək üçün endopeptidləşdirilmiş imlifidazdan (IdeS) istifadə edilmişdir.
FIX tərkibli AAV8 ilə müalicə olunan qeyri-insan primatlarda plazmada hFIX ifadəsi IdeS ilə müalicə olunan heyvanda IdeS müalicəsi olmayan bir heyvanla müqayisədə əhəmiyyətli dərəcədə yüksək olmuşdur. Bu nəticələr onu göstərir ki, sistemli IgG deqradasiyası hemofiliyalı sero-pozitiv xəstələrdə AAV vektorları ilə gen terapiyasına, həmçinin azalan faktor ifadəsi ilə əvvəllər müalicə olunmuş xəstələrdə təkrar administrasiyaya imkan verə bilər.
Əlaqəli məzmun
