Klinik şəraitdə təhlükəsiz və səmərəli gen transferinə nail olmaq üçün anti-AAV-ə qarşı əvvəlcədən mövcud olan toxunulmazlığın aradan qaldırılması
ESGCT 28-ci İllik Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Klinik Parametrlərdə Təhlükəsiz və Effektiv Gen Transferinə nail olmaq üçün Anti-AAV Əvvəldən Mövcud İmmunitetin aradan qaldırılması.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Əsas məlumat nöqtələri

Klinik şəraitdə təhlükəsiz və səmərəli gen transferinə nail olmaq üçün anti-AAV-ə qarşı əvvəlcədən mövcud olan toxunulmazlığın aradan qaldırılması

(A) AAV vektorlarından istifadə edərək transgen ifadəsinin effektivliyi anadangəlmə toxunulmazlığa görə azaldıla bilər. (B) Anti-AAV antikorları olan qeyri-insan primatları əhatə edən konseptual tədqiqatın bu sübutunda, dövran edən IgG-nin deqradasiyasının hFIX-in AAV vasitəçiliyi ilə ifadəsini yaxşılaşdıra biləcəyini müəyyən etmək üçün endopeptidləşdirilmiş imlifidazdan (IdeS) istifadə edilmişdir.

IdeS ilə Seropozitiv Qeyri-İnsan Primatda Gen Terapiyasının Təkmilləşdirilmiş Effektivliyi

FIX tərkibli AAV8 ilə müalicə olunan qeyri-insan primatlarda plazmada hFIX ifadəsi IdeS ilə müalicə olunan heyvanda IdeS müalicəsi olmayan bir heyvanla müqayisədə əhəmiyyətli dərəcədə yüksək olmuşdur. Bu nəticələr onu göstərir ki, sistemli IgG deqradasiyası hemofiliyalı sero-pozitiv xəstələrdə AAV vektorları ilə gen terapiyasına, həmçinin azalan faktor ifadəsi ilə əvvəllər müalicə olunmuş xəstələrdə təkrar administrasiyaya imkan verə bilər.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL