Hemofiliyada Gen Terapiyasının Klinik sınaqlarında Gen Terapiyasında Klinik Avanslar
AAV5 əsaslı gen terapiyasının klinik olmayan farmakodinamikaya mövcud mövcud toxunulmazlığın təsiri
Hemofiliya B xəstələrində və NHP-də əvvəllər mövcud olan anti-AAV5 NAB-lərdə AAV5-hFIX müalicəsindən sonra əldə edilən terapevtik hFIX Fəaliyyəti
Faktor IX Padua (R338L) Hiperaktivliyi VIIIa Faktor Faktorundan asılıdır