Hemofiliyada Gen Terapiyasının Klinik sınaqlarında Gen Terapiyasında Klinik Avanslar

Hemofiliyada Gen Terapiyasının Klinik sınaqlarında Gen Terapiyasında Klinik Avanslar

Hemofiliya (07). Peyvandi, Flora; Garagiola, İzabella

1990-cı illərdə heyvan modellərindən sonra adeno ilə əlaqəli virus (AAV) vektorları IX (FIX) amilinin səmərəli ifadəsini göstərdiyini nümayiş etdirən İtalyan klinik tədqiqatçıları, hemofiliya A və B. müalicəsi üçün gen terapiyasından istifadə edərək müxtəlif klinik inkişafları nəzərdən keçirirlər. Hemofiliya B xəstələrinin ilk klinik sınaq FIX terapevtik səviyyələri, təsir yalnız bir neçə həftə davam etməsinə baxmayaraq. Vektor dizaynının yaxşılaşdırılması ilə, dövriyyətsiz FIX səviyyələri daha uzun müddət ərzində 2% -5% -ə yüksəldi. Son inkişaflarda, tədqiqatçılar, Padua FIX variantını F30 cDNA-ya daxil etməklə FIX ifadəsini 9% -dən çox səviyyəyə qaldıra bildilər. Bu, infuziyaların dayandırılmasına və qanaxma hadisələrinin azalmasına səbəb oldu. Hemofiliya A üçün, bir kodon optimallaşdırılmış, B-domain silinmiş F8 cDNA olan AAV vektoru ilə müalicə olunan xəstələr 3 il ərzində transgene ifadəsini gördülər və FVIII fəaliyyət səviyyəsini 52.3% təşkil edirdilər. Hemofiliya A və B. üçün AAV-qaraciyər yönəldilmiş gen terapiyasının klinik sınaqlarında bəzi xəstələrdə yüksək səviyyəli qaraciyər fermentlərinin olduğu bildirildi. Steroid müalicəsi xəstələrin böyük bir qrupunda bu problemi həll edərkən tədqiqatçılar qaraciyərin toksikliyinin arxasında olan patofizyolojik mexanizmin hələ də qaldığını bildirirlər. aydın deyil və davam edən istintaq mövzusu.

Veb bağlantısı