Maye-Biopsiya-İnteqrasiya-Sayta Sıralaması ilə In Vivo Gen Terapiyası Yanaşmalarında Vektor İnteqrasiya Sahələrinin Monitorinqi
ESGCT 28-ci İllik Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Maye-Biopsiya-İnteqrasiya-Sayta Sıralaması ilə In Vivo Gen Terapiyası Yanaşmalarında Vektor İnteqrasiya Sahələrinin Monitorinqi

D Cesana1, Kalabriya1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumaqallı1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Altı2, Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Gen Terapiyası üzrə San Raffaele Telethon İnstitutu (HSR-TIGET)

2İnsan Lenfohematopoez Laboratoriyası, INSERM, Fransa

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Fransa

4Dr. von Hauner Uşaq Xəstəxanası, LMU, Almaniya

5Mikrobiologiya şöbəsi, UPenn, ABŞ

Əsas məlumat nöqtələri

Bədən Mayelərindən Təmizlənmiş Hüceyrəsiz DNT-dən Çıxarış

Hüceyrəsiz DNT (cfDNA) apoptoz və ya nekroz keçirən sağlam, iltihablı və ya xəstə bərk orqan hüceyrələrindən (qaraciyər və ya timus kimi) qana buraxılır. Təmizlənmiş cfDNA-da genetik dəyişikliklər, o cümlədən transduksiya edilmiş hüceyrələrdən vektor-genomik inteqrasiya sahələri (IS) maye biopsiyanın inteqrasiya sahəsinin ardıcıllığı (LiBIS-seq) ilə aşkar edilə bilər.

Hemofilik İtlərdə Lentivirus (LV) İnteqrasiya Profilinin Xarakteristikası

Üç yetkin hemofilik it (O21, M57 və O59) köpəklərin laxtalanması FIX-in müxtəlif versiyalarını ifadə edən LV-lərin birdəfəlik inyeksiyasını aldı. Hər bir it üçün cfDNA inyeksiyadan sonra 7 ilə 8 gün arasında 30-532 fərqli vaxt nöqtəsində toplanmış qan serumundan təmizləndi. Bu qrafik M57 və O59 itlərində zamanla paylaşılan İS-lərə töhfə verən qeyd olunmuş hüceyrə klonlarının təxmini populyasiya ölçüsünü göstərir.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL