Steven W. Boru, MD
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Məhkəməsindən Qaraciyər Təhlükəsizliyi Vəziyyəti Hesabatı

M. Şmidt1, GR Foster2, M. Koppens3, H. Tomsen1, D. Kuper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW Borusu6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Almaniya

2Barts Qaraciyər Mərkəzi, London Kraliça Mary Universiteti, London, Birləşmiş Krallıq

3Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzi, Amsterdam, Hollandiya

4uniQure Inc, Lexington, Amerika Birləşmiş Ştatları

5uniQure BV, Amsterdam, Hollandiya

6Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

  • 69 yaşında, orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B, ispan olmayan ağ kişi
  • 1980-HBV diaqnozu (anti-HBs və anti-HBc və anti-HBe antikorları üçün+ve)
  • 1983-A/N olmayan hepatit diaqnozu qoyuldu
  • 2003-Testlər aparılarkən HCV üçün müsbət təsdiq edildi
  • 2015-HCV eradikasiya müalicəsi üçün qiymətləndirildi, genotip 1a, əhəmiyyətli fibroz yoxdur (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir və ribavirin ilə müalicə olunur; davamlı viroloji reaksiya əldə etmək
  • Əvvəlki siqaret çəkmə, həftədə 0-2 ədəd spirt istehlakı ilə diqqət çəkən sosial tarix
  • Ailə tarixi xərçəng xəstəliyi ilə diqqət çəkir

Araşdırmaya qatılarkən hepatoselüler karsinoma yaşayan HOPE-B sınağında hemofiliya B olan bir xəstənin qaraciyərlə əlaqədar tibbi tarixi. Tibbi tarixində HCC inkişafı üçün bir neçə risk faktoru var, o cümlədən hepatit B və C, yaşlılıq və spirt istehlakı.

HCC Molekulyar Analizlərin Xülasəsi
İnfüzyondan 1 il sonra hər protokola görə ultrasəs subkapsulyar qaraciyər lezyonu aşkar etdi. Bu cədvəl, HCC -nin (sütun 1) AAV inteqrasiyasından (sütun 2) asılı və ya asılı olmadığı halda gözlənilən tapıntılar da daxil olmaqla, rezeksiyaya uğramış şiş toxuması üzərində aparılan sonrakı molekulyar inteqrasiya sahəsinin təhlilini və bütün genom sıralamasını ümumiləşdirir. Analizlərin faktiki nəticələri 3 -cü sütunda göstərilmişdir.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL