Hemofiliya və ondan kənarda qaraciyərə lentiviral gen terapiyası
ESGCT 28-ci İllik Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Hemofiliya və ondan kənarda qaraciyərə lentiviral gen terapiyası

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Gen Terapiya İnstitutu
Universiteti Vita-Salute San Raffaele
Milan, İtaliya

Əsas məlumat nöqtələri

Qaraciyər Gen Terapiyası üçün Lentiviral Vektor (LV).

Qaraciyərə yönəldilmiş gen terapiyası üçün nəzərdə tutulmuş lentiviral vektorların konstruksiyası və vektor-transgen konstruksiya ilə hepatositlərin ötürülməsi üçün qeyri-insan primatlara infuziya edilmiş insan FIX və ya FVIII transgenlərinin paketlənməsi üçün istifadə olunur.

NHP-də Normaldan Supranormal İnsan Koaqulyasiya Faktoru Fəaliyyəti

Müvafiq transgeni ehtiva edən lentiviral vektorla infuziya edilmiş qeyri-insan primatlarda hFIX və hFVIII ifadəsi. LV-FIX vektor-transgen 2.5 x 10 dozada infuziya edilmişdir-9 TU/kg (n = 1) və 7.5 x 10-9 TU/kq (n = 3). LV-FVIII vektor-transgen quruluşu 1 x 10 dozada infuziya edilmişdir.-9 TU/kg (n = 2) və 3 x 10-9 TU/kq (n = 3).

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL