5 10 15 20 25 30 50 100 bütün

• Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal FIX Fəaliyyət Səviyyə əldə edir (B-AMAZE Study)

• Hemofiliyada uzun müddətli təqibdən sonra AAV inteqrasiya təhlili Bir it AAV-vasitəçi Gen Düzəltməsinin Genetik Nəticələrini Aşkarlayır

• Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

• Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

• Hemofiliyada bir Köpək Modelində Uzunmüddətli İzlənmədən Sonra Adeno ilə əlaqəli Virus Vektorunun Davamlılığı

• Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı

• Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar

• Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

• Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Denemesinden İlk Məlumatlar: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Zərərsizləşdirilməsindən asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061).

• Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

• Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir

• Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri

• Yeni bir Adeno ilə əlaqəli Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal Düzeltmə Fəaliyyət Səviyəsinə nail olmaq (B-AMAZE Çalışması)

• Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti

• Hemofiliya üçün Gen Texnologiyaları və Gen Transferi mövzusunda NHF 15-ci Seminarının əsas məqamları

• Hemofiliya Bir Köpək Modelində AAV FVIII Gen Transferinin Uzunmüddətli Vektor Genom nəticələri və İmmunogenliyi

• SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi

• Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

• Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

• Şiddətli Hemofiliyalı Yetkinlərdə Giroktokogen Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapiyası mərhələsi 2/525 Tədqiqatı olan Alta Tədqiqatının təqibi