David Lillicrap, MD, FRCPC
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

Köpək Hemofiliyası Modelində Adeno ilə əlaqəli Viral Gen Terapiyasının Ardınca Erkən Nəticələrin Araşdırılması

P. Batti1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianon2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillikrap1

1Patologiya və Molekulyar Tibb Bölümü, Kraliça Universiteti, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Amerika Birləşmiş Ştatları

3Kingston Sağlamlıq Elmləri, Kingston, Kanada

4Heyvanlara Baxım Xidmətləri, Kraliça Universiteti, Kingston, Kanada

Əsas məlumat nöqtələri

Məlumat Nöqtələri

Hemofiliya AAV gen terapiyasından sonra qaraciyərə təsir edən dəyişiklikləri və FVIII ifadəsini təsir edən faktorları qiymətləndirmək üçün bir it modeli istifadə edilmişdir. Beş erkək itə 5e6.8-13e2 vektor genomu/kq dozada bir dəfə AAV14-HLP-cFVIII infuziyası verildi. FVIII ifadəsi, 2 ayda (co-cFVIII-SQ = 2013% və co-cFVIII-V2015 = 6.8%) davam etdirilən, kodon üçün optimallaşdırılmış konstruksiyalarla müalicə olunan (JA3 və K4.3) XNUMX it üçün görüldü. qan laxtalanma vaxtı (WBCT).

Məlumat nöqtəsi 2
Bu qrafikdə göründüyü kimi, co-cFVIII-V3 (K2015) ilə müalicə olunan köpək, ikinci biopsiyadan dərhal əvvəl, 84-cü gündə yumşaq bir post-biopsiya yüksəlişi və 116-cı gündə ikinci dəfə daha yüksək transaminit epizodu inkişaf etdirdi. Ultrasəs müayinəsi və bu epizodları araşdırmaq üçün istifadə edilən qaraciyər biopsiyaları qaraciyərin histopatologiyasında heç bir əsaslılıq göstərməmişdir.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL