Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası
62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr

Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Tabut, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, tibb elmləri namizədi6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Boru, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, doktorluq13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19və Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Dünya Hemofiliya Federasiyası, Montreal, QC, Kanada

2Washington Universiteti, Washington Qanaxma Xəstəlikləri Mərkəzi, Seattle, WA

3Dünya Hemofiliya Federasiyası, Montréal, QC, Kanada

4Tromboz və Hemostaz üzrə Beynəlxalq Cəmiyyət, Inc, Carrboro

5Philadelphia Uşaq Xəstəxanası, Philadelphia, PA

6McMaster Universiteti, Ontario, Kanada

7Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

8İrlandiyalı Hemofiliya Dərnəyi, Dublin, İrlandiya

9Angelo Bianchi Bonomi Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, İtaliya

10Angelo Bianchi Bonomi Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, İtaliya

11Pediatriya və Patoloji, Michigan Universiteti, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Siyasət İnkişafı İnstitutu Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, Pensilvaniya

16Amerika Trombozu və Hemostaz Şəbəkəsi, Decatur, GA

17Milli Hemofiliya Vəqfi (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Hemofiliya Hərtərəfli Qulluq Mərkəzi, Sağlamlıq Elmləri Fakültəsi, Witwatersrand Universiteti və NHLS, Johannesburg North, Cənubi Afrika

20Dünya Hemofiliya Federasiyası, La Jolla, CA

Əsas məlumat nöqtələri

FƏALİYYƏ I / II İŞ TƏŞKİLATI

Avropa Dərman Agentliyi (EMA) və ABŞ Qida və Dərman İdarəsinin (FDA) rəhbərliyindən sonra WFH GTR SC, gen terapiyası alan bütün hemofiliyalı xəstələr üzərində toplanacaq bu əsas məlumat dəstini hazırladı. Məlumatların toplanması ilk üç ildən bir sonrakı gen terapiyası infuziyası zamanı və bundan sonra hər il, xəstənin ömrü boyu istəniləcəkdir. HTC-lərlə əlaqə 2020-ci ilin avqust ayında oktyabr ayında başlayan təşəbbüs ziyarətləri ilə başladı. Qeyd 2020-ci ilin yanvarında canlı yayımlanacaq.

Əlaqəli məzmun