Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir
62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi1, Karina Meijer, tibb elmləri namizədi2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, tibb elmləri namizədi5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, tibb elmləri namizədi8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, doktorluq11və Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

2Hematologiya Bölümü, Groningen Universiteti, University Medical Center Groningen, Groningen, Hollandiya

3Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzi, Amsterdam Universiteti, Amsterdam, Hollandiya

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Danimarka

5Vivantes Klinikum im Friedrichshain Daxili Xəstəliklər, Damar Xəstəlikləri və Hemostaseologiya şöbəsi, Berlin, Almaniya

6Van Creveldkliniek, Utrecht Universiteti Tibb Mərkəzi, Utrecht Universiteti, Utrecht, Hollandiya

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya

8Frankfurt İnstitutu, Alman Qızıl Xaç Qan Xidməti Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almaniya

9İnstitutu Frankfurt, Alman Qızıl Xaç Qan Xidməti Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almaniya

10Washington Tibb Fakültəsi, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

Əsas məlumat nöqtələri

FƏALİYYƏ I / II İŞ TƏŞKİLATI

Məlumat Nöqtələri

Bu rəqəm AMT-1 fazının 2/060 tədqiqi üçün iş dizaynını ümumiləşdirir. Tədqiqat doza artıran açıq etiketli idi. Kohort 1 (n = 5) 5x10 dozada bir infuziya qəbul etdi12 gc / kg və kohort 2 (n = 5) 2x10 dozada bir infuziya qəbul etdi13 gc / kq. İzləmə müddəti 5 kohort üçün 1 il və 4.5 kohort üçün 2 ildir.

təsvir

5 il (kohort 1) və 4.5 il (kohort 2) təqib edildiyi müddətdə ortalama endogen düzəldici aktivite 5.2 kohortda% 95 (% 2.0 CI 8.4-1) və kohortda% 7.4 (% 95 CI 4.2-10.6) idi. 2. Düzeltmə aktivliyi, hər iki qrup üçün təqib dövründə doza bağlı və sabit idi. Mötərizədəki dəyərlər, zaman içindəki ortalama düzəliş fəaliyyətini təmsil edir. Yalnız son düzəliş konsentratının tətbiqindən ən az 10 gün sonra dəyərlər daxil edilir.

Əlaqəli məzmun