Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar
62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, tibb elmləri namizədi2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, tibb elmləri namizədi9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, tibb elmləri namizədi11və Steven W. Pipe, MD12

1Tibb Departamenti, Hematologiya / Onkologiya şöbəsi, UC San Diego Səhiyyə, San Diego, CA

2California Universiteti Davis, Sakramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya

4Chapel Hill, Chapel Hill, NC, Şimali Karolina Universiteti

5Hematologiya şöbəsi, Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR

7Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

8Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

9Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR

10Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI

Əsas məlumat nöqtələri

təsvir

AMT-2 (etranakogen dezaparvovec) üçün mərhələ 061B kliniki sınaq, açıq etiketli, tək qollu bir iş olaraq hazırlanmışdır. Bir iştirakçıya AAV5-Padua hFIX dozası 3x2 dozada 10 iştirakçıya daxil edilmişdir13 gc / kq. Birincil son nöqtə 6 həftədəki düzəltmə aktivliyi və təqib müddəti 5 il idi. AAV5 üçün əvvəlcədən mövcud olan neytrallaşdırıcı antikorlar bir istisna meyarı deyildi.

təsvir

Düzeltmə aktivliyinin ilkin son nöqtəsi ≥ infuziya sonrası 5 həftədə% 6, hər 3 iştirakçıda əldə edildi. 2 il ərzində ortalama düzəltmə aktivliyi% 44.2 idi və düzəltmə aktivliyi 1 ildən 2 ilə qədər sabit idi. 2 il ərzində 2 və ya 3 iştirakçıdan qan yox idi və ya düzəldici konsentrat istifadə etmədi. Üçüncü iştirakçıda 2 şübhəli və 1 təsdiqlənmiş qanaxma üçün 1 dəfə düzəliş əvəzedici terapiya infuziyası edildi.

Əlaqəli məzmun