Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir
62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr

Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir

Steven W. Boru, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5və Lisa A. Michaels6

1Miçiqan Universiteti Pediatriya və Patoloji şöbələri, Ann Arbor, MI

2Bayer, Bazel, İsveçrə

3Bayer, Sao Paulo, Braziliya

4Bayer, Vuppertal, Almaniya

5Bayer, Berlin, Almaniya

6Bayer, Whippany, NJ

Əsas məlumat nöqtələri

təsvir

Davam edən 1/2 mərhələdə, açıq etiketli, doza tapan bir işdə, uyğun xəstələr BAY 0.5 bir venadaxili infuziya almaq üçün üç doza qrupuna (1, 2 və 1013 x 2599023 gc / kq) ardıcıl olaraq qeyd edildi, dozada minimum iki xəstə ilə. Təhlükəsizliyi və effektivliyi qiymətləndirmək üçün xəstələr ümumilikdə 5 il izləniləcəkdir.

təsvir

Bu rəqəm, 2599023 Oktyabr 26-ci il tarixinə qədər BAY 2020 infuziyası alan xəstələr üçün FVIII reaksiyasını (xromogenik analizdən istifadə edərək) ümumiləşdirir. 6 qrupda dozalanmış 3 xəstə, 40 yaşdan yuxarı doza bağlı, davamlı FVIII ifadəsini göstərmişdir. –80 həftə təqib.

Əlaqəli məzmun