Etranacogene Dezaparvovec Gen Terapiyasını Aldıqdan Sonra Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Sağlamlıqla Əlaqədar Həyat Keyfiyyətində Yaxşılaşmalar
ISTH-nin 30-cu Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Etranacogene Dezaparvovec Gen Terapiyasını Aldıqdan Sonra Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Sağlamlıqla Əlaqədar Həyat Keyfiyyətində Yaxşılaşmalar

Təqdim edən: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Birləşmiş Ştatları

R.İtsler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Boru4

1CSL Behring, Prussiya Kralı, PA, ABŞ, Prussiya Kralı, Pensilvaniya, Amerika Birləşmiş Ştatları
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ABŞ, Little Falls, Nyu-Cersi, Amerika Birləşmiş Ştatları
3CSL Behring, King of Prussia, PA, ABŞ, King Of Prussia, Pennsylvania, Amerika Birləşmiş Ştatları
4Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, Miçiqan, Amerika Birləşmiş Ştatları

 

 

Əsas məlumat nöqtələri

HOPE-B Xəstə Hesabatlı Nəticə (PRO) Son nöqtələri

HOPE-B klinik sınağının bir hissəsi kimi qiymətləndirilən həm ikincil, həm də kəşfiyyat xarakterli xəstənin bildirdiyi nəticə son nöqtələri. Sınaqın ikincil son nöqtələri kimi iki alət əvvəlcədən müəyyən edilmişdir, hər ikisi hemofiliya xəstəliyinə xas olmayan ümumi sorğulardır: Beynəlxalq Fiziki Fəaliyyət Sorğusu (iPAQ) və EQ-5D-5L Vizual Analoq Şkalası (VAS). Bundan əlavə, sınaqda Kəşfiyyatın son nöqtələri kimi əvvəlcədən müəyyən edilmiş bir neçə PRO aləti var.

Hem-A-QoL: Təkmilləşdirmələr 2-də saxlanılır

1-ci ildən sonra görülən Hem-A-QoL ümumi balında irəliləyişlər 2 illik təqibdən sonra saxlanıldı. Orta ümumi xal, qabaqcıl göstərici ilə müqayisədə 6.2 bal yaxşılaşaraq, 23.7% yaxşılaşmanı təmsil edir. 1 illik müşahidədə əhəmiyyətli olan spesifik hemofiliya ilə əlaqəli sahə skorları gen terapiyasından sonra 2 il ərzində ardıcıl olaraq yaxşılaşdırıldı.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL