Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlamlıqla əlaqəli Həyat Keyfiyyətinə Təsiri
EAHAD-ın 15 İllik Konqresindən Xülasələr

Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlamlıqla əlaqəli Həyat Keyfiyyətinə Təsiri

B.O'Mahony1,2; C.Mahlanqu3; K.Peerlink4; JDWang5; G.Lou6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Çambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamrot19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Laval20; TMRobinson20; B.Kim20

1İrlandiya Hemofiliya Cəmiyyəti;2Trinity College, Dublin, İrlandiya;3 Hemofiliya Kompleks Baxım Mərkəzi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Xəstəxanası, Witwatersrand Universiteti və NHLS, Yohannesburq, Cənubi Afrika;4 Damar Təbabəti və Hemostaz və Hemofiliya Mərkəzi Departamenti, Leuven Universitet Xəstəxanaları, Leuven, Belçika;5 Nadir Xəstəliklər və Hemofiliya Mərkəzi, Taichung Veteranlar Ümumi Xəstəxanası, Taichung, Tayvan, Çin əyaləti;6 West Midlands Kompleks Baxım Hemofiliya Mərkəzi, Queen Elizabeth Xəstəxanası, Birmingem, Birləşmiş Krallıq;7 Hematologiya şöbəsi, Royal Adelaide Xəstəxanası, Adelaide, Avstraliya;8 Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Kaliforniya Davis Universiteti, Sakramento, Amerika Birləşmiş Ştatları;9 Hemostaz və Tromboz Bölməsi, Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Alfred Xəstəxanası, Melburn;10 Hematologiya İnstitutu, Royal Prince Alfred Xəstəxanası, Camperdaun, Avstraliya;11 Pediatrik Hematologiya Onkologiyası, Saint Joseph Uşaq Xəstəxanası, Tampa, Amerika Birləşmiş Ştatları;12 Hematologiya şöbəsi, Fiona Stanley Xəstəxanası, Murdoch, Avstraliya;13 AP-HM, Uşaq Hematologiyası Onkologiyası şöbəsi, La Timone Uşaq Xəstəxanası, Aix Marsel Universiteti, INSERM, INRA, C2VN, Marsel, Fransa;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, İspaniya;15 Hematologiya şöbəsi, Southampton Universiteti Xəstəxanası, Southampton, Birləşmiş Krallıq;16 Sent-Luisdəki Vaşinqton Universitetinin Tibb Fakültəsi, Sent-Luis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Vaşinqton, Amerika Birləşmiş Ştatları;18 McMaster Universiteti, Hamilton, Kanada;19 Kompleks Baxım Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Almaniya;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

Haemo-QOL-A Ümumi və Domen Xalları

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 və dP < 0.001. Qalın hərf CFB-nin kəşfiyyata malik olduğunu göstərir P-qiymət <0.05. Haemo-QOL-A, Yetkinlər üçün Hemofiliyaya Xüsusi Həyat Keyfiyyəti Anketi.

Hemofiliya A üçün valoktokogen roxaparvovec gen terapiyasının 3-cü faza GENEr8-1 sınağı üçün Haemo-QOL-A analizinin nəticələri. Domen və ümumi xallar ilkin, 26-cı həftə və 52-ci həftə üçün göstərilmişdir. Çəhrayı kölgə başlanğıcdan orta dəyişikliyi göstərir. (CFB), bu, domen balları (6.0) və ümumi xal (5.5) üçün ≥ klinik əhəmiyyətli fərqdir (CID).

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL