63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar
Hemofiliya B olan insanlarda ilkin FIX ifadə səviyyələrində qanaxma məlumatları: 'Amil ifadəsi tədqiqatından istifadə edərək təhlil.
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Şeyx2*, Təlahə Əli3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Boru, MD9və Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Sağlamlıq və Sosial Baxım Fakültəsi, Chester Universiteti, Chester, Böyük Britaniya
2HCD Economics, Daresbury, Birləşmiş Krallıq
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washington Universiteti, Washington Qanaxma Xəstəlikləri Mərkəzi, Seattle, WA
6Avropa Hemofiliya Konsorsiumu, Brüssel, Belçika
7Trinity College Dublin, Dublin, İrlandiya
8İrlandiyalı Hemofiliya Dərnəyi, Dublin, İrlandiya
9Miçiqan Universiteti Pediatriya və Patoloji şöbələri, Ann Arbor, MI
Əlaqəli məzmun
İnteraktiv vebinar
Uzunmüddətli nəticələr: davamlılıq və təhlükəsizlik
Prof. Margareth C. Ozelo, MD, Doktor ...
Maneələr və fürsətlər
Frank WG Leebeek, MD, PhD tərəfindən təqdim ...
Xəstələrə Dəstək, Xəstələrə Məsləhət və Monitorinq
Lindsey A. George tərəfindən təqdim edildi, MD ...
FVIII üçün gen terapiyası
K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC tərəfindən təqdim ...
Klinik sınaqların effektivliyi barədə yeniləyin
Guy Young, MD tərəfindən təqdim edildi ...
Adeno ilə əlaqəli Viral (AAV) Vektor Gen Müalicəsi: Hemofiliyaya müraciət
Barbara A. Konkle tərəfindən təqdim edildi, MD ...
Hemofiliyanın müalicəsi üçün Gen Müalicəsi: Adeno ilə əlaqəli Virus Vektoru Gen Transferinə Giriş
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath tərəfindən təqdim olunur ...
Hemofiliyanın müalicəsi üçün Gen terapiyası: Gen terapiyasındakı ümumi narahatlıqlar
Phier Thierry VandenDriessche tərəfindən təqdim ...
Hemofiliyanın müalicəsi üçün Gen terapiyası: Digər strategiyalar və hədəflər
Glenn F. Pierce, MD, Doktor ...
Hemofiliya müalicəsinin bir tarixi: Gen terapiyasına dəyişdirilməyən müalicə
Steven W. Pipe, MD tərəfindən təqdim ...
Gen terapiyası ilə tanışlıq: Terminologiya və anlayışlar
David Lillicrap tərəfindən təqdim edildi, MD ...
podcasts