Hemofiliya B olan insanlarda ilkin FIX ifadə səviyyələrində qanaxma məlumatları: 'Amil ifadəsi tədqiqatından istifadə edərək təhlil.
63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

Hemofiliya B olan insanlarda ilkin FIX ifadə səviyyələrində qanaxma məlumatları: 'Amil ifadəsi tədqiqatından istifadə edərək təhlil.

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Şeyx2*, Təlahə Əli3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Boru, MD9və Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Sağlamlıq və Sosial Baxım Fakültəsi, Chester Universiteti, Chester, Böyük Britaniya
2HCD Economics, Daresbury, Birləşmiş Krallıq
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washington Universiteti, Washington Qanaxma Xəstəlikləri Mərkəzi, Seattle, WA
6Avropa Hemofiliya Konsorsiumu, Brüssel, Belçika
7Trinity College Dublin, Dublin, İrlandiya
8İrlandiyalı Hemofiliya Dərnəyi, Dublin, İrlandiya
9Miçiqan Universiteti Pediatriya və Patoloji şöbələri, Ann Arbor, MI

Əsas məlumat nöqtələri

Faktor ifadə səviyyəsinin ümumiləşdirilmiş xətti modelində proqnozlaşdırılan qanaxmalar

İki xəstəlik yükü tədqiqatından əldə edilən məlumatlar (CHESS EU I-II və CHESS US/US+) hemofiliyalı xəstələrdə ABR və FIX ifadə səviyyələri (FEL) arasındakı əlaqəni qiymətləndirmək üçün ümumiləşdirilmiş xətti modeldə (GLM) istifadə edilmişdir. B. Təhlilə daxil edilmiş bütün xəstələrdə (N = 407) orta FEL (SD) 9.95 IU/dL (10.5) və orta ABR (SD) 2.4 qanaxma/il (3.6) təşkil etmişdir. Model tərəfindən istehsal olunan FEL funksiyası kimi proqnozlaşdırılan qanaxmalar yuxarıda göstərilmişdir. Yaş, BMI və qanla ötürülən viruslar üçün düzəliş edildikdən sonra modeldə orta ABR FEL-də hər 0.8% artım üçün 1 vahid azalmışdır (P <0.001).

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL