Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
EAHAD-ın 15 İllik Konqresindən Xülasələr
B-LIEVE üçün Doza Seçimi və Tədqiqat Dizaynı, Hemofiliya B Xəstələri üçün FLT1A Gen Terapiyasının Faza 2/180 Doza Təsdiqi Kliniki Sınaqı
G.Gənc1,P.Çoudari, 2,3,S.Barton4, A.Long4
1Los Angeles Uşaq Xəstəxanası, Cənubi Kaliforniya Universiteti Keck Tibb Məktəbi, Los Anceles, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları;2 Katharine Dormandy Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Royal Free Hospital;3 Universitet Kolleci London, Böyük Britaniya;4 Freeline, Stevenage, Birləşmiş Krallıq
Əsas məlumat nöqtələri
B-LIEVE tədqiqatı 1-cü faza tədqiqatı üçün hədəf dozanı təsdiqləmək üçün nəzərdə tutulmuş kommersiya istehsalı olan FLT2a-nın 180/3-ci mərhələsidir. B-LIEVE üçün başlanğıc doza infuziyadan sonra 21-ci gündə FIX səviyyələrinin 182-ci gündə (26-cı həftə) FIX səviyyələri üçün yüksək proqnozlaşdırıcı olduğunu nümayiş etdirən B-AMAZE sınağının nəticələrinə əsaslanır. Bir Emax doza-cavab modeli 7.7 x 10 doza olduğunu göstərdi11 vg/kg, 67-ci gündə normalın 21% orta FIX səviyyəsinə uyğun gələn 115-ci gündə normalın 182%-i orta FIX səviyyəsi yaratmalıdır.
B-LIEVE üçün adaptiv tədqiqat dizaynına 180 x 7.7 başlanğıc FLT10a dozası daxildir.11 3 iştirakçıda vg/kq. Başlanğıc doza 3 iştirakçıdan ibarət sonrakı kohortlarda düzəldiləcək, hər biri əvvəlki kohortdakı 21-ci Gün FIX səviyyələrinə əsasən. 9-a qədər iştirakçı (3 kohort) 52-cü faza tədqiqatı üçün dozanı təsdiqləmək üçün 3 həftəlik izləmə müddəti ilə qeydiyyatdan keçəcək.
Əlaqəli məzmun
