Gen terapiyası ilə müalicə olunan hemofiliyalı xəstələrin uzunmüddətli izlənilməsi üçün Ümumdünya Hemofiliya Federasiyasının Gen Terapiyası Reyestrindən istifadə

WFH 2022 Dünya Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

Gen terapiyası ilə müalicə olunan hemofiliyalı xəstələrin uzunmüddətli izlənilməsi üçün Ümumdünya Hemofiliya Federasiyasının Gen Terapiyası Reyestrindən istifadə

Təqdim edən: Barbara A. Konkle, MD, Vaşinqton Universiteti, Seattle, Vaşinqton, ABŞ

Barbara A. Konkle¹, Donna Tabut², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Volfqanq Miesbax⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvəndi⁸, Stiven Pip⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Vaşinqton Universiteti, Seattle, Amerika Birləşmiş Ştatları
²Dünya Hemofiliya Federasiyası, Monreal, Kanada
³Tromboz və Hemostaz üzrə Beynəlxalq Cəmiyyət, Carrboro, Amerika Birləşmiş Ştatları
⁴Filadelfiya Uşaq Xəstəxanası, Filadelfiya, Amerika Birləşmiş Ştatları
⁵Sağlamlıq Tədqiqat Metodları, Sübut və Təsir Departamenti, McMaster Universiteti, Hamilton, Kanada
⁶Medical Clinic 2/Institut of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Almaniya
⁷Avropa Hemofiliya Konsorsiumu, Belçika
⁸Università degli Studi di Milano, İtaliya
⁹Pediatriya və Patoloji Bölmələri, Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları
¹⁰Amerikan Tromboz və Hemostaz Şəbəkəsi, Rochester, Amerika Birləşmiş Ştatları
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. və Sağlamlıq Tədqiqat Metodları, Sübutlar və Təsir Departamenti, McMaster Universiteti, Vaşinqton, Kolumbiya dairəsi
¹²Milli Hemofiliya Fondu, Nyu-York, Amerika Birləşmiş Ştatları
¹³Cənubi Afrika Universiteti Witwatersrand

WFH gen terapiyası reyestri (GTR) həm klinik sınaqlarda, həm də təsdiq edildikdə və sonra marketinq mərhələsində hemofiliya üçün gen terapiyası alan bütün xəstələr üçün məlumat toplamaq məqsədi daşıyan perspektiv, müşahidə və uzununa reyestrdir. Bunlar reyestrin əsas və ikinci dərəcəli məqsədləridir.

GTR-ni həyata keçirmək üçün WFH hemofiliya gen terapiyası klinik sınaqlarında iştirak edənlərdən başlayaraq fərdi hemofiliya müalicə mərkəzlərinə (HTC) müraciət edir. Milli hemofiliya reyestrlərindən də töhfə vermələri istəniləcək. WFH həmçinin başa çatmış klinik sınaqlardan məlumatların əldə edilməsi prosesini hazırlamaq üçün sənaye ilə işləyir.