Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 2020 Virtual Konqresinin əsas məqamları
Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti
Pol Batty1, Silvia Fong2, Matteo Franko3, Irene Gil-Farina3, Aomei Mo1, Lorianne Harpell1, Christine Hough1, David Hurlbut1, Abbey Pender1, Sofiya Sardo İnfirri1, Andrew Winterborn4, Manfred Schmidt3 və David Lillicrap1
1Patoloji və Molekulyar Tibb şöbəsi, Queen's University, Kingston, Ontario, Kanada.
2BioMarin Dərman, Novato, CA, ABŞ.
3GeneWerk GmbH, Heidelberg, Almaniya.
3Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Ontario, Kanada.
Əsas məlumat nöqtələri
- İNTEQRASİYA TƏDBİRLƏRİNİN SƏRHƏDİ VƏ YERİ
- EPISOMAL və inteqrasiya olunmuş AAV-FVIII nüsxələr
- COMMON INTEGRATION SAYTLARI
Soldakı cədvəldə tədqiqata daxil olan 8 it üçün doza, kapsid serotipi, FVIII səviyyələri və inteqrasiya yerlərinin sayı (IS) göstərilir. İnfüzyondan on il sonra, 2 heyvandan 8-də FVIII səviyyələri <% 1 idi və digər 2.9 heyvanda% 8.6 ilə 6% arasında dəyişdi. İnteqrasiya sahələri 2 metod (hədəf zənginləşdirmə ardıcıllığı, TES və xətti gücləndirmə vasitəçiliyi ilə PCR, LAM-PCR) istifadə edərək analiz edilmişdir. Sağdakı qrafik hər heyvan üçün IS-nin nisbi paylanmasını göstərir.
Hər heyvan üçün 2 qaraciyər yerindən Genom DNT, vektor-genom inteqrasiyası üçün təhlil edildi. İnteqrasiya formaları (vektor-genom) 4.6%, epizomal formalar (vektor-vektor) isə oxunan sayların 95.4% -ni təşkil etmişdir. Bu nəticələr ifadə vektorlarının infuziyadan 10+ il sonra əsasən epizodik bir forma saxladığını göstərir.
Bu cədvəldə TES metodu əsasında ən çox yayılmış 10 inteqrasiya saytı (xromosoma, ölçü, gen və yer) göstərilir. Hər iki ardıcıllıq metoduna əsaslanaraq, ən çox yayılmış inteqrasiya saytları yaxınlıqda tapıldı KCNIP2, CLIC2, ABCB1 və F8 genlər.
Əlaqəli məzmun
İnteraktiv vebinar
Barbara A. Konkle, MD tərəfindən təqdim edildi
Steven W. Pipe, MD tərəfindən təqdim edilmişdir
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath tərəfindən təqdim olunur
David Lillicrap, MD tərəfindən təqdim olunur
Thierry VandenDriessche, PhD təqdim etdi
Flora Peyvandi, MD, fəlsəfə doktoru
Glenn F. Pierce, MD, PhD tərəfindən təqdim olunur
