Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri
ASGCT 23-cü İllik Yığıncaqdakı məqamlar

Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri

Steven Boru1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI

2Hematologiya Universiteti Dept, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Birləşmiş Krallıq

3Tibb şöbəsi, Viskonsin Universiteti-Madison, Madison, WI

4Hematoloji Xəstəliklərin Aktiv Müalicəsi üzrə Milli İxtisas Xəstəxanası, Sofiya, Bolqarıstan

5Bayer, Bazel, İsveçrə

Əsas məlumat nöqtələri

Daxiletmə meyarları və ağır hemofil A-da AAVhu1 capsid vektoru üçün faza 2/37 açıq etiket təhlükəsizliyi və dozalanma tədqiqatı üçün iki meyl 1, 2 və 3-cü qruplara qeyd edildi. İlk 2 qrupun nəticələri bu təqdimat üçün mövcud idi. (PTP, əvvəllər müalicə olunan xəstələr; ED, məruz qalma günləri; GC, gen nüsxələri)

Kohort 2-dəki 1 xəstə üçün FVIII aktivlik nəticələri hər iki xəstədə> 12 ay ərzində davamlı FVIII ekspresyonunu göstərdi. Bu ən aşağı dozada 1 xəstə (sağ panel) klinik cəhətdən mənalı FVIII səviyyələrini əldə etdi və nəticədə 12 ay ərzində qan sayının 99-dan 4-ə endirildi.

Kohort 2-dəki 2 xəstə üçün FVIII aktivlik nəticələri> 6 ay ərzində davamlı FVIII ifadəsini göstərmişdir. Bu növbəti daha yüksək dozada hər iki xəstə klinik cəhətdən mənalı FVIII səviyyələrini əldə etdi; 1 xəstə (sağ panel) 7 aydır qanaxma və müalicə pulsuzdur.

Əlaqəli məzmun