Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gen Terapiyası ilə Müalicə Edilən Hemofiliya B Xəstələri Kohortunda 5 ildən çox müddətin təqibi
63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gen Terapiyası ilə Müalicə Edilən Hemofiliya B Xəstələri Kohortunda 5 ildən çox müddətin təqibi

Ben J. Samelson-Cons, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, tibb elmləri namizədi4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11və Jeremy Rupon, MD9

1Filadelfiya Uşaq Xəstəxanası, Filadelfiya, Pensilvaniya
2Mississippi Qabaqcıl Tibb Mərkəzi, Madison, MS
3Hüceyrə və Molekulyar Müalicələr, Royal Prince Alfred Xəstəxanası, SLHD, Avstraliya
4California Universiteti Davis, Sakramento, CA
5Pensilvaniya Universitetində Perelman Tibb Məktəbi, Filadelfiya, Pensilvaniya
6Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, UC Davis, Sakramento, CA
7Toronto Universiteti, Müqəddəs Maykl Xəstəxanası, Toronto, Kanada
8Columbia Universiteti, Nyu-York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvaniya
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Birləşmiş Krallıq
11Pfizer Inc, Nyu-York, NY

Əsas məlumat nöqtələri

Fidanacogene Elaparvovec infuziyasından sonra vaxt keçdikcə aktivliyi düzəldin

2020e15 vg/kq doza qəbul edən fidanacogene elaparvovec-in 1/2-ci faza klinik sınaqlarının 5 iştirakçısı üçün FIX fəaliyyəti (dekabr 11-ci ilin son tarixinə). FIX fəaliyyəti mərkəzi laboratoriya Actin FSL əsaslı bir mərhələli laxtalanma analizindən istifadə edərək müəyyən edilmişdir. Orta FIX aktivlik səviyyələri yüngül hemofiliyanın şiddət diapazonunda qalıb: 22.8%, 1-ci il (n = 15); 25.4%, 2-ci il (n = 14); 22.9%, 3-cü il (n = 14); 24.9%, 4-cü il (n = 9); və 19.8%, 5-ci il (n = 7).

Fidanacogene Elaparvovec infuziyasından sonra vaxt keçdikcə ABR

Uzunmüddətli təqib tədqiqatında iştirak edən 14 faza 15/1 iştirakçıdan 2-ü üçün ABR. Yalnız 9 və 5 iştirakçı müvafiq olaraq 5 və 6 illik təqib müddətinə çatmışdır. Pre-vektor infuziyasından bəri, təqib zamanı orta ABR illik 0.1-0.9 arasında dəyişib və heç bir iştirakçı FIX profilaktikasını bərpa etməyib.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL