Normal diapazonda Faktor IX İfadə Ağır Hemofiliya B Xəstələrində FLT180a Gen Terapiyasından Sonra Müalicə Tələb Edən Spontan Qanaxmaların Qarşısını Alır: B-Amaze Proqramının Uzunmüddətli Tədqiqi
63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar

Normal diapazonda Faktor IX İfadə Ağır Hemofiliya B Xəstələrində FLT180a Gen Terapiyasından Sonra Müalicə Tələb Edən Spontan Qanaxmaların Qarşısını Alır: B-Amaze Proqramının Uzunmüddətli Tədqiqi

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Danışır8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Mişel Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11və Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Royal Free Hospital, London, Böyük Britaniya
2University College London, London, Birləşmiş Krallıq
3Oksford Universiteti Xəstəxanaları, Oksford, Böyük Britaniya
4Oksford Universiteti, Oksford, Böyük Britaniya
5Şeffild Universiteti, Şeffild, Böyük Britaniya
6Kent və Canterberi Xəstəxanası, Canterbury, Böyük Britaniya
7Universitet Xəstəxanası Southampton, Southampton, Birləşmiş Krallıq
8Newcastle Upon Tyne Xəstəxanaları NHS Foundation Trust, Newcastle Apon Tyne, GBR
9Hemostaz və Tromboz Mərkəzi, Guy və St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Böyük Britaniya
10St Jude Uşaq Araşdırma Xəstəxanası, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Birləşmiş Krallıq

Əsas məlumat nöqtələri

B-AMAZE üçün uyğunlaşdırılmış dozaj dizaynı

B-AMAZE tədqiqatı üçün tədqiqat dizaynına orta və ağır hemofiliya B olan xəstələrdə normal diapazonun 180-50%-i sabit FIX səviyyələrini yarada biləcək FLT150a AAV vektorunun optimal dozasının müəyyən edilməsini asanlaşdırmaq üçün adaptiv format daxil edilmişdir. 26 həftəlik təhsil müddəti. Tədqiqatın dizaynına həmçinin transaminiti minimuma endirmək üçün prednizolon ilə profilaktik immunosupressiya daxildir. Takrolimus 4 kohort dozası üçün profilaktik rejimə əlavə edilmişdir.

Müalicəyə dozadan asılı FIX cavabı

B-AMAZE üçün 10 iştirakçı və 4 doza kohortunda FIX cavabı dozadan asılılıq nümayiş etdirdi. Median (aralıq) təqib müddəti 27.2 (19.1-42.4) ay idi. On iştirakçıdan doqquzu FLT180a ilə müalicədən sonra FIX profilaktikasını almamışdır. Bir xəstə transaminitdən sonra FIX ifadəsini itirdi. Davamlı ifadəsi olan 9 iştirakçıdan 1-i FIX infuziyasını tələb edən travmatik qanaxma yaşadı və FIX infuziyalarını tələb edən heç bir spontan qanaxma olmadı.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL