Steven W. Boru, MD
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

Hemofiliyada AAV vektor gen terapiyasının təkamülü davam edir. BAY 2599023 -ün Unikal Xüsusiyyətləri Görkəmli Ehtiyaclara cavab verəcəkmi?

SW Boru1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Koppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları

2Manchester Universiteti Hematoloji Bölümü, Manchester, Birləşmiş Krallıq

3Wisconsin Universiteti - Madison, Madison, Amerika Birləşmiş Ştatları

4Hematoloji Xəstəliklərin Aktiv Müalicəsi üzrə Milli İxtisas Xəstəxanası, Sofiya, Bolqarıstan

5Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzləri, Amsterdam Universiteti, Amsterdam, Hollandiya

6Saarland Universiteti, Homburg, Almaniya Klinik Hemostaseologiya və Transfüzyon Tibb İnstitutu

7Bayer, Vuppertal, Almaniya

8Bayer, Bazel, İsveçrə

Əsas məlumat nöqtələri

Mərhələ 1/2 Tədqiqat Dizaynı

Daxil olma meyarları, kohort dozası və davam edən mərhələ 1/2 BAY2599023 üçün doz tapma tədqiqatı üçün son nöqtələr. FVIII inhibitor tarixi məlum olmayan, AAVhu37 neytrallaşdıran antikor titrinin ≤ 5 və FVIII məhsullarına> 150 məruz qalma günü olan hemofiliya A olan kişilər, BAY2599023 inyeksiya yolu ilə vahid venadaxili infuziya almaq üçün ardıcıl olaraq üç dozalı qrupa daxil edilmişdir. doza səviyyəsi (Cohort 4 -ə yazılacaq xəstələr 4 × 10 alacaqlar13 gen nüsxələri/kq).

BAY2599023 infuziyasından sonra FVIII Faktoru İfadəsi

Ümumilikdə 3 xəstədə ilk 8 dozada transgen infuziyasından sonra FVIII ifadə səviyyələri. Kəsilmiş məlumatlarda, 21 May 2021-ci ildə, 12-ci Xəstə üçün 8 ilə 100 Həftə arasında 2 həftədən bir müddətə xromogen B-domeni tərəfindən silinmiş FVIII səviyyələri mövcud idi. > 1 aya qədər davam edən davamlı FVIII səviyyələri ilə. Xəstələrin heç biri spontan qanaxma və ya müalicə tələb edən digər qanaxmalar barədə məlumat vermədi, qoruyucu FVIII səviyyələri> 3 IU/dL -ə çatdıqda.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL