Hemofiliyada AAV vektor gen terapiyasının təkamülü davam edir. BAY 2599023 -ün Unikal Xüsusiyyətləri Görkəmli Ehtiyaclara cavab verəcəkmi?

ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

Hemofiliyada AAV vektor gen terapiyasının təkamülü davam edir. BAY 2599023 -ün Unikal Xüsusiyyətləri Görkəmli Ehtiyaclara cavab verəcəkmi?

SW Boru¹, C. Hay², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Koppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları

²Manchester Universiteti Hematoloji Bölümü, Manchester, Birləşmiş Krallıq

³Wisconsin Universiteti - Madison, Madison, Amerika Birləşmiş Ştatları

⁴Hematoloji Xəstəliklərin Aktiv Müalicəsi üzrə Milli İxtisas Xəstəxanası, Sofiya, Bolqarıstan

⁵Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzləri, Amsterdam Universiteti, Amsterdam, Hollandiya

⁶Saarland Universiteti, Homburg, Almaniya Klinik Hemostaseologiya və Transfüzyon Tibb İnstitutu

⁷Bayer, Vuppertal, Almaniya

⁸Bayer, Bazel, İsveçrə

Əsas məlumat nöqtələri

Mərhələ 1/2 Tədqiqat Dizaynı
BAY2599023 infuziyasından sonra FVIII Faktoru İfadəsi

Daxil olma meyarları, kohort dozası və davam edən mərhələ 1/2 BAY2599023 üçün doz tapma tədqiqatı üçün son nöqtələr. FVIII inhibitor tarixi məlum olmayan, AAVhu37 neytrallaşdıran antikor titrinin ≤ 5 və FVIII məhsullarına> 150 məruz qalma günü olan hemofiliya A olan kişilər, BAY2599023 inyeksiya yolu ilə vahid venadaxili infuziya almaq üçün ardıcıl olaraq üç dozalı qrupa daxil edilmişdir. doza səviyyəsi (Cohort 4 -ə yazılacaq xəstələr 4 × 10 alacaqlar¹³ gen nüsxələri/kq).

BAY2599023 infuziyasından sonra FVIII Faktoru İfadəsi

Ümumilikdə 3 xəstədə ilk 8 dozada transgen infuziyasından sonra FVIII ifadə səviyyələri. Kəsilmiş məlumatlarda, 21 May 2021-ci ildə, 12-ci Xəstə üçün 8 ilə 100 Həftə arasında 2 həftədən bir müddətə xromogen B-domeni tərəfindən silinmiş FVIII səviyyələri mövcud idi. > 1 aya qədər davam edən davamlı FVIII səviyyələri ilə. Xəstələrin heç biri spontan qanaxma və ya müalicə tələb edən digər qanaxmalar barədə məlumat vermədi, qoruyucu FVIII səviyyələri> 3 IU/dL -ə çatdıqda.