Azerbaijani Azerbaijani
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor
EAHAD-ın 14 İllik Konqresindən Xülasələr

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, tibb elmləri namizədi2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi7, Michael Recht, tibb elmləri namizədi5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, tibb elmləri namizədi9və Steven W. Pipe, MD10

1Kaliforniya Universiteti San Diego, La Jolla, CA, ABŞ

2Kaliforniya Universiteti Davis, Sakramento, CA, ABŞ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya

4Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, ABŞ

5Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, ABŞ

6Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

7Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Almaniya

8Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, ABŞ

9uniQure Inc, Lexington, MA, ABŞ

10Michigan Universiteti, Ann Arbor, MI, ABŞ

Əsas məlumat nöqtələri

AAV5-Padua hFIX Vektor İnfuziyasından Sonra Fəaliyyəti düzəldin

2x10 infuziyadan sonra13 gc / kg, düzəlişlərin aktivliyinin ilkin son nöqtəsi ≥ 5 həftəlik infuziya sonrası 6 iştirakçıda əldə edildi. 3 ildə ortalama düzeltme aktivliyi% 2 idi və düzəliş aktivliyi 44.2 ilə 1 il arasında sabit qaldı.

AAV5-Padua hFIX Vektor İnfuziyasından sonra qanaxma

2 il ərzində 2 iştirakçıdan 3-də qanaxma və ya düzəldici konsentrat istifadəsi olmadı. Üçüncü iştirakçı, ayrı-ayrı hallarda (əməliyyat istisna olmaqla) ümumilikdə 2 düzəliş əvəzedici terapiya infuziyası (1 şübhəli və 1 təsdiqlənmiş qanaxma) istifadə etdi. Bütün iştirakçılar infuziyadan 2 il sonra profilaktik olaraq qalırlar.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
Yuxarı
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

haqqında

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL