Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor
EAHAD-ın 14 İllik Konqresindən Xülasələr

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, tibb elmləri namizədi2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi7, Michael Recht, tibb elmləri namizədi5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, tibb elmləri namizədi9və Steven W. Pipe, MD10

1Kaliforniya Universiteti San Diego, La Jolla, CA, ABŞ

2Kaliforniya Universiteti Davis, Sakramento, CA, ABŞ

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya

4Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, ABŞ

5Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, ABŞ

6Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

7Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Almaniya

8Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, ABŞ

9uniQure Inc, Lexington, MA, ABŞ

10Michigan Universiteti, Ann Arbor, MI, ABŞ

Əsas məlumat nöqtələri

AAV5-Padua hFIX Vektor İnfuziyasından Sonra Fəaliyyəti düzəldin

2x10 infuziyadan sonra13 gc / kg, düzəlişlərin aktivliyinin ilkin son nöqtəsi ≥ 5 həftəlik infuziya sonrası 6 iştirakçıda əldə edildi. 3 ildə ortalama düzeltme aktivliyi% 2 idi və düzəliş aktivliyi 44.2 ilə 1 il arasında sabit qaldı.

AAV5-Padua hFIX Vektor İnfuziyasından sonra qanaxma

2 il ərzində 2 iştirakçıdan 3-də qanaxma və ya düzəldici konsentrat istifadəsi olmadı. Üçüncü iştirakçı, ayrı-ayrı hallarda (əməliyyat istisna olmaqla) ümumilikdə 2 düzəliş əvəzedici terapiya infuziyası (1 şübhəli və 1 təsdiqlənmiş qanaxma) istifadə etdi. Bütün iştirakçılar infuziyadan 2 il sonra profilaktik olaraq qalırlar.

Əlaqəli məzmun