Marqaret C. Ozelo, MD, PhD
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

Şiddətli Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Adeno ilə əlaqəli Virus Gen Transferinin Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 GENEr8-1 Sınağının Nəticələri

MC Ozelo1, J. Mahlanqu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Vanq9, K. Peerlink11, S. Boru11, B. Mədən12, NS Açarı13, GF Pirs14, B. O'Mahony15,16, R. Kaçmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Sınaq Qrupu

1Hemocentro UNICAMP, Daxili Xəstəliklər Bölümü, Tibb Elmləri Məktəbi, Campinas Universiteti, Campinas, Braziliya

2Hemofiliya Kompleks Baxım Mərkəzi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Xəstəxanası, Witwatersrand Universiteti və NHLS, Johannesburg, Cənubi Afrika

3Barts və London Tibb və Diş Həkimliyi Məktəbi, London, Birləşmiş Krallıq

4Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Kaliforniya Davis Universiteti, Sakramento, Amerika Birləşmiş Ştatları

5Kaliforniya Universiteti, San Francisco, Amerika Birləşmiş Ştatları

6Hematologiya Mərkəzi, Imperial College London, London, Birləşmiş Krallıq

7Cambridge Universiteti Xəstəxanaları NHS Foundation Trust, Cambridge, Birləşmiş Krallıq

8Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los -Anceles, Amerika Birləşmiş Ştatları

9Nadir Xəstəliklər və Hemofiliya Mərkəzi, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tayvan, Çin

10Damar Tibbi və Hemostaz şöbəsi və Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanalar Leuven, Leuven, Belçika

11Pediatriya və Patoloji Bölmələri, Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Birləşmiş Krallıq

13UNC Qan Araşdırma Mərkəzi, North Carolina Universiteti, Chapel Hill, Amerika Birləşmiş Ştatları

14Müstəqil Məsləhətçi, La Jolla, Amerika Birləşmiş Ştatları

15İrlandiyalı Hemofiliya Dərnəyi, Dublin, İrlandiya

16Trinity College, Dublin, İrlandiya

17Pediatriya Bölümü, Indiana Universiteti Tibb Fakültəsi, IUPUI-Wells Pediatric Research Center, Indianapolis, Amerika Birləşmiş Ştatları

18Hirszfeld İmmunologiya və Eksperimental Terapiya İnstitutu, Glikobiologiya Laboratoriyası, Wroclaw, Polşa

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

MITT Populyasiyasında 52 Həftədən FVIII Fəaliyyəti

132-cü fazada xəstələr üçün xromogen analizdən istifadə edərək FVIII aktivliyi (N = 3)13 vg/kq). 49-52 -ci həftələrdə, FVIII aktivliyində başlanğıcdan orta (95% CI) dəyişiklik 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), orta (Q1, Q3) başlanğıcdan 22.9 (10.9, 61.3) idi. ) IU/dL.

ABR və FVIII İnfüzyonları/İl
GENEr112-8 sınağında (n = 1) rollover əhali üçün illik qanama dərəcəsi (ABR, sol panel) və FVIII infuziya sayı/il (sağ panel). ABR üçün ortalama (95% CI) dəyişikliyi, müalicə olunan qanaxma hadisələri/il 4.1 (-5.3 ilə -2.8) arasında azalma, ilkinə nisbətən 83.8% azalma idi. İnfüzyon/il üzrə ortalama dəyişiklik 134 (-144 ilə -124) arasında dəyişərək, ilkin səviyyədən 98.6% azalıb. Post-infuziya 4-cü həftədən sonra başlayaraq təyin olundu.
Təhlükəsizlik
GENEr112-8 sınağında (n = 1) rollover əhali üçün illik qanama dərəcəsi (ABR, sol panel) və FVIII infuziya sayı/il (sağ panel). ABR üçün ortalama (95% CI) dəyişikliyi, müalicə olunan qanaxma hadisələri/il 4.1 (-5.3 ilə -2.8) arasında azalma, ilkinə nisbətən 83.8% azalma idi. İnfüzyon/il üzrə ortalama dəyişiklik 134 (-144 ilə -124) arasında dəyişərək, ilkin səviyyədən 98.6% azalıb. Post-infuziya 4-cü həftədən sonra başlayaraq təyin olundu.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL