ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr
Şiddətli Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Adeno ilə əlaqəli Virus Gen Transferinin Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 GENEr8-1 Sınağının Nəticələri
MC Ozelo1, J. Mahlanqu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Vanq9, K. Peerlink11, S. Boru11, B. Mədən12, NS Açarı13, GF Pirs14, B. O'Mahony15,16, R. Kaçmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Sınaq Qrupu
1Hemocentro UNICAMP, Daxili Xəstəliklər Bölümü, Tibb Elmləri Məktəbi, Campinas Universiteti, Campinas, Braziliya
2Hemofiliya Kompleks Baxım Mərkəzi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Xəstəxanası, Witwatersrand Universiteti və NHLS, Johannesburg, Cənubi Afrika
3Barts və London Tibb və Diş Həkimliyi Məktəbi, London, Birləşmiş Krallıq
4Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Kaliforniya Davis Universiteti, Sakramento, Amerika Birləşmiş Ştatları
5Kaliforniya Universiteti, San Francisco, Amerika Birləşmiş Ştatları
6Hematologiya Mərkəzi, Imperial College London, London, Birləşmiş Krallıq
7Cambridge Universiteti Xəstəxanaları NHS Foundation Trust, Cambridge, Birləşmiş Krallıq
8Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los -Anceles, Amerika Birləşmiş Ştatları
9Nadir Xəstəliklər və Hemofiliya Mərkəzi, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tayvan, Çin
10Damar Tibbi və Hemostaz şöbəsi və Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanalar Leuven, Leuven, Belçika
11Pediatriya və Patoloji Bölmələri, Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Birləşmiş Krallıq
13UNC Qan Araşdırma Mərkəzi, North Carolina Universiteti, Chapel Hill, Amerika Birləşmiş Ştatları
14Müstəqil Məsləhətçi, La Jolla, Amerika Birləşmiş Ştatları
15İrlandiyalı Hemofiliya Dərnəyi, Dublin, İrlandiya
16Trinity College, Dublin, İrlandiya
17Pediatriya Bölümü, Indiana Universiteti Tibb Fakültəsi, IUPUI-Wells Pediatric Research Center, Indianapolis, Amerika Birləşmiş Ştatları
18Hirszfeld İmmunologiya və Eksperimental Terapiya İnstitutu, Glikobiologiya Laboratoriyası, Wroclaw, Polşa
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Birləşmiş Ştatları
MC Ozelo1, J. Mahlanqu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Vanq9, K. Peerlink11, S. Boru11, B. Mədən12, NS Açarı13, GF Pirs14, B. O'Mahony15,16, R. Kaçmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Sınaq Qrupu
1Hemocentro UNICAMP, Daxili Xəstəliklər Bölümü, Tibb Elmləri Məktəbi, Campinas Universiteti, Campinas, Braziliya
2Hemofiliya Kompleks Baxım Mərkəzi, Charlotte Maxeke Johannesburg Akademik Xəstəxanası, Witwatersrand Universiteti və NHLS, Johannesburg, Cənubi Afrika
3Barts və London Tibb və Diş Həkimliyi Məktəbi, London, Birləşmiş Krallıq
4Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Kaliforniya Davis Universiteti, Sakramento, Amerika Birləşmiş Ştatları
5Kaliforniya Universiteti, San Francisco, Amerika Birləşmiş Ştatları
6Hematologiya Mərkəzi, Imperial College London, London, Birləşmiş Krallıq
7Cambridge Universiteti Xəstəxanaları NHS Foundation Trust, Cambridge, Birləşmiş Krallıq
8Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los -Anceles, Amerika Birləşmiş Ştatları
9Nadir Xəstəliklər və Hemofiliya Mərkəzi, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tayvan, Çin
10Damar Tibbi və Hemostaz şöbəsi və Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanalar Leuven, Leuven, Belçika
11Pediatriya və Patoloji Bölmələri, Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Birləşmiş Krallıq
13UNC Qan Araşdırma Mərkəzi, North Carolina Universiteti, Chapel Hill, Amerika Birləşmiş Ştatları
14Müstəqil Məsləhətçi, La Jolla, Amerika Birləşmiş Ştatları
15İrlandiyalı Hemofiliya Dərnəyi, Dublin, İrlandiya
16Trinity College, Dublin, İrlandiya
17Pediatriya Bölümü, Indiana Universiteti Tibb Fakültəsi, IUPUI-Wells Pediatric Research Center, Indianapolis, Amerika Birləşmiş Ştatları
18Hirszfeld İmmunologiya və Eksperimental Terapiya İnstitutu, Glikobiologiya Laboratoriyası, Wroclaw, Polşa
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Birləşmiş Ştatları