Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar
EAHAD-ın 14 İllik Konqresindən Xülasələr

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar

Steven W Boru, MD1, Michael Recht, tibb elmləri namizədi2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, tibb elmləri namizədi7, Michiel Coppens, tibb elmləri namizədi8, Niamh O'Connell, MB doktoru9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, tibb elmləri namizədi.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, tibb elmləri namizədi16, Robert Klamroth, tibb elmləri namizədi17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rəşid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebekka Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, tibb elmləri namizədi27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, doktorluq30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, tibb elmləri namizədi31

1Michigan Universiteti, Ann Arbor, MI, ABŞ

2Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR, ABŞ

3Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, NC, ABŞ

4Erasmus MC, Universitet Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

5Qanaxma Xəstəlikləri və Laxtalanma Mərkəzi, Careggi Universiteti Xəstəxanası, Floransa, İtaliya

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hollandiya

7Damar Tibbi və Hemostaz şöbəsi və Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanalar Leuven, Leuven, Belçika

8Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzləri, Amsterdam Ürək-Damar Elmləri, Amsterdam, Damar Tibb Bölümü, Amsterdam Universiteti, Amsterdam, Hollandiya

9Milli Pıhtılaşma Mərkəzi, St James Xəstəxanası, Dublin, İrlandiya

10Royal London Hemofiliya Mərkəzi, Barts və London Tibb və Stomatologiya Məktəbi, London, İngiltərə

11Rigshospitalet, Kopenhagen, Danimarka

12Universitet Tibb Mərkəzi Qroningen, Xroninqen, Hollandiya

13Kaliforniya Universiteti San Diego, La Jolla, CA, ABŞ

14Los Angeles Uşaq Xəstəxanası, Cənubi Kaliforniya Universiteti Keck Tibb Fakültəsi, Los Angeles, CA, ABŞ

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brüssel, Belçika

16Skåne Universitet Xəstəxanası, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Almaniya

18Utah Universiteti, Salt Lake City, UT, ABŞ

19South Florida Universiteti, Tampa, FL, ABŞ

20Arkansas Tibb Elmləri Universiteti, AR, ABŞ

21Universitet Xəstəxanası Southampton NHS Vəqfi Güvən; Southampton, Böyük Britaniya

22Cambridge Universiteti - Addenbrooke Xəstəxanası, Cambridge, UK

23Texas Universiteti, Hyuston, Houston, TX, ABŞ

24Phoenix Uşaq Xəstəxanası, ABŞ

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, ABŞ

27Los Angeles Ortopedik Xəstəxanası, Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los Angeles, CA, ABŞ

28Kolorado Universiteti Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Anschutz Tibb Kampusu, Aurora, CO

29Vanderbilt Universiteti Tibb Mərkəzi, Nashville, TN, ABŞ

30uniQure BV, Amsterdam, Hollandiya / uniQure Inc. Lexington, MA, ABŞ

31Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

Əsas məlumat nöqtələri

İfadəni düzəldin

Bu rəqəm, tədqiqatın 1 birincil son nöqtəsindən 3-i, 26 × 2 ilə dozadan sonra 10 həftə ərzində bütün iştirakçılar üçün orta və orta düzəldici aktivliyi göstərir.13 gc / kq (N = 54). DÜZELTME ifadəsi dozadan sonrakı 3 həftə ərzində möhkəm və 26-cı həftədə sabit idi və ortalama% 37.2 idi.

təsvir

Bu tədqiqat AAV ilə neytrallaşdırıcı antikorları (NAbs) olan iştirakçıları istisna etmədiyi üçün NAbs və DÜZELTME aktivliyi arasındakı korrelyasiya üçün nəticələri qiymətləndirmək mümkün oldu. Şaquli ox, tam bir doza vektoru alanların müşahidə edilən 26-cı həftəlik düzəliş fəaliyyətidir. Aşkarlanmayan NAbs olan xəstələr üfüqi oxda 7-də çəkildi (bu analizin həddidir). Yatay ox 678-ə qədər olan digər iştirakçıların titrlarını göstərir. Bu qrafik miqyasında göstərilməyən> 3200 titri olan bir müxbir iştirakçı yox idi. Əvvəlcədən mövcud olan NAb-lərin 678 titrinə qədər düzəldici aktivliyi ilə müşahidə olunan bir əlaqəsi yox idi.

Əlaqəli məzmun