EAHAD-ın 15 İllik Konqresindən Xülasələr
B-LIEVE üçün Doza Seçimi və Tədqiqat Dizaynı, Hemofiliya B Xəstələri üçün FLT1A Gen Terapiyasının Faza 2/180 Doza Təsdiqi Kliniki Sınaqı
Şiddətli Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: GENEr8-1 İkiillik Təhlilin Nəticələri
Steven W. Boru, MD
Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferinin Sağlamlıqla əlaqəli Həyat Keyfiyyətinə Təsiri
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
NHF-nin Hemofiliya üçün Yeni Texnologiyalar və Gen Transferi üzrə 16-cı Seminarından diqqət çəkən məqamlar
63-cü ASH İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar
Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Gen Transferindən Sonra Endogen, Transgen FVIII İfadəsi və Qanama Hadisələri Arasındakı Əlaqə: GENEr8-1 Faza 3 Sınaqının Post-Hoc Təhlili
Hemofiliya B olan insanlarda ilkin FIX ifadə səviyyələrində qanaxma məlumatları: 'Amil ifadəsi tədqiqatından istifadə edərək təhlil.
Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gen Terapiyası ilə Müalicə Edilən Hemofiliya B Xəstələri Kohortunda 5 ildən çox müddətin təqibi
Ben J. Samelson-Cons, MD, PhD
Normal diapazonda Faktor IX İfadə Ağır Hemofiliya B Xəstələrində FLT180a Gen Terapiyasından Sonra Müalicə Tələb Edən Spontan Qanaxmaların Qarşısını Alır: B-Amaze Proqramının Uzunmüddətli Tədqiqi
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Maye-Biopsiya-İnteqrasiya-Sayta Sıralaması ilə In Vivo Gen Terapiyası Yanaşmalarında Vektor İnteqrasiya Sahələrinin Monitorinqi
Klinik Parametrlərdə Təhlükəsiz və Effektiv Gen Transferinə nail olmaq üçün Anti-AAV Əvvəldən Mövcud İmmunitetin aradan qaldırılması.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Şiddətli Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec Adeno ilə əlaqəli Virus Gen Transferinin Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 GENEr8-1 Sınağının Nəticələri
Marqaret C. Ozelo, MD, PhD
Hemofiliya B olan Yetkinlərdə Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Məhkəməsindən Qaraciyər Təhlükəsizliyi Vəziyyəti Hesabatı
Steven W. Boru, MD
52-ci həftə Etranacogene Dezaparvovec-in Ağır və Orta Şiddətli Hemofiliyalı B Yetkinlərdə Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Sınağından Məlumatlar
Steven W. Boru, MD
Köpək Hemofiliyası Modelində Adeno ilə əlaqəli Viral Gen Terapiyasının Ardınca Erkən Nəticələrin Araşdırılması
David Lillicrap, MD, FRCPC
AAV5 üçün əvvəlcədən neytrallaşdırıcı antikorları olan və olmayan Hemofili B olan Yetkinlərdə Klinik Nəticələr: Faza 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapiyası Sınaqından 3 Aylıq Məlumatlar
Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi
Hemofiliyada AAV vektor gen terapiyasının təkamülü davam edir. BAY 2599023 -ün Unikal Xüsusiyyətləri Görkəmli Ehtiyaclara cavab verəcəkmi?
Steven W. Boru, MD
Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar
Steven W. Boru, MD
Hemofiliyada bir it modelində uzunmüddətli izlənmədən sonra Adeno ilə əlaqəli virus vektorunun davamlılığının xarakteristikası
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir
Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi
Yeni bir Adeno ilə əlaqəli Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal Düzeltmə Fəaliyyət Səviyəsinə nail olmaq (B-AMAZE Çalışması)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir
Steven W. Boru, MD
Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir
Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi
Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Denemesinden İlk Məlumatlar: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Zərərsizləşdirilməsindən asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061).
Steven W. Boru, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar
Steven W. Boru, MD
Şiddətli Hemofiliyalı Yetkinlərdə Giroktokogen Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapiyası mərhələsi 2/525 Tədqiqatı olan Alta Tədqiqatının təqibi
Barbara A. Konkle, MD
ISTH Konfransı Brifinqləri
SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi
Lindsey A. George, MD
Hemofiliya Bir Köpək Modelində AAV FVIII Gen Transferinin Uzunmüddətli Vektor Genom nəticələri və İmmunogenliyi
Paul Batty, MBBS, PhD
Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal FIX Fəaliyyət Səviyyə əldə edir (B-AMAZE Study)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCP yolu
Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH Konfransı Brifinqləri
Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.
Steven W. Boru, MD
Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konfrans məlumatları
Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri
Steven W. Boru, MD
Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə
Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi
Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Hemofiliyada uzun müddətli təqibdən sonra AAV inteqrasiya təhlili Bir it AAV-vasitəçi Gen Düzəltməsinin Genetik Nəticələrini Aşkarlayır
Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi
Orlandodan konfransın əhatə dairəsi
Gen terapiyasındakı ən son irəliləyişlər haqqında ekspert reportajlarını əks etdirən Orlando'dan konfrans əhatəsi.
Konfransın əhatə dairəsi - Orlando 2019-dan canlı






