EAHAD 2021 Virtual Konqresindən Xülasələr

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliya B olan yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovecin effektivliyi və təhlükəsizliyi: 3-cü mərhələ Ümid-B Gen terapiyası sınaqlarından ilk məlumatlar

Steven W. Boru, MD

WATCH
Hemofiliyada bir it modelində uzunmüddətli izlənmədən sonra Adeno ilə əlaqəli virus vektorunun davamlılığının xarakteristikası

Hemofiliyada bir it modelində uzunmüddətli izlənmədən sonra Adeno ilə əlaqəli virus vektorunun davamlılığının xarakteristikası

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Annette von Drygalski, MD, PharmD

WATCH
Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi

WATCH
Yeni bir Adeno ilə əlaqəli Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal Düzeltmə Fəaliyyət Səviyəsinə nail olmaq (B-AMAZE Çalışması)

Yeni bir Adeno ilə əlaqəli Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal Düzeltmə Fəaliyyət Səviyəsinə nail olmaq (B-AMAZE Çalışması)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

ASH Konfrans Brifinqləri

Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir

Ağır Hemofiliyada AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasının İnsanda Birinci Gen Müalicəsi Tədqiqatı A - BAY 2599023 geniş Xəstə Uyğunluğuna və FVIII-in Sabit və Davamlı Uzunmüddətli İfadəsinə malikdir

Steven W. Boru, MD

WATCH
Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

Dünya Hemofiliya Gen Terapiyası Reyestri Federasiyası

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi

WATCH
Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Denemesinden İlk Məlumatlar: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Zərərsizləşdirilməsindən asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061).

Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Denemesinden İlk Məlumatlar: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Zərərsizləşdirilməsindən asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061).

Steven W. Boru, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar

Steven W. Boru, MD

WATCH
Şiddətli Hemofiliyalı Yetkinlərdə Giroktokogen Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapiyası mərhələsi 2/525 Tədqiqatı olan Alta Tədqiqatının təqibi

Şiddətli Hemofiliyalı Yetkinlərdə Giroktokogen Fitelparvovec (SB-1) Gen Terapiyası mərhələsi 2/525 Tədqiqatı olan Alta Tədqiqatının təqibi

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

ISTH Konfransı Brifinqləri

SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi

SPK-8011'in I / II sınağı: Hemofiliya A-nın vasitəçiliyi ilə FVIII Gen köçürməsindən sonra İlkin Doz Kohortalarında Əhəmiyyətli ABR Təkmilləşdirmələri ilə> 2 il üçün davamlı və davamlı FVIII ifadəsi

Lindsey A. George, MD

WATCH
Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

Hemofiliya Bir Köpək Modelində AAV FVIII Gen Transferinin Uzunmüddətli Vektor Genom nəticələri və İmmunogenliyi

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal FIX Fəaliyyət Səviyyə əldə edir (B-AMAZE Study)

Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gen Terapiyası (FLT180a) Şiddətli Hemofiliya B (HB) Xəstələrində Normal FIX Fəaliyyət Səviyyə əldə edir (B-AMAZE Study)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCP yolu

WATCH
Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti

Bir Hemofiliya Bir İt Modelində FVIII Transjen Çatdırılmasının uzunmüddətli təqibindən sonra AAV Vektor İtirişlərin Tezliyi, Yerləri və Təbiəti

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

WFH Konfransı Brifinqləri

Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

Steven W. Boru, MD

WATCH
Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

Davamlı Terapevtik Effektivliyi və Təhlükəsizliyi Birinci İnsanın Dörd illik Təqib Edilməsi Tədqiqatı: Ağır Hemofiliya A üçün Valoctocogene Roxaparvovec ilə AAV Gen Müalicəsi

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konfrans məlumatları

Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri

Şiddətli Hemofiliya A-da AAVhu37 Capsid Vektor Texnologiyasından İnsanın Geni Terapiya Tədqiqatı: Təhlükəsizlik və FVIII Fəaliyyət Nəticələri

Steven W. Boru, MD

WATCH
Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə

Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə
 

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

WATCH
Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı

Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Hemofiliyada uzun müddətli təqibdən sonra AAV inteqrasiya təhlili Bir it AAV-vasitəçi Gen Düzəltməsinin Genetik Nəticələrini Aşkarlayır

Hemofiliyada uzun müddətli təqibdən sonra AAV inteqrasiya təhlili Bir it AAV-vasitəçi Gen Düzəltməsinin Genetik Nəticələrini Aşkarlayır

Glenn F. Pierce, tibb elmləri namizədi

WATCH

Orlandodan konfransın əhatə dairəsi

Gen terapiyasındakı ən son irəliləyişlər haqqında ekspert reportajlarını əks etdirən Orlando'dan konfrans əhatəsi.

KİM KREDİTİNƏ QARŞI

Konfransın əhatə dairəsi - Orlando 2019-dan canlı

Hemofiliya B-də Gen terapiyası Klinik sınaqları ilə bağlı son yeniliklər
Hemofiliyada Gen terapiyası sınaqlarından uzunmüddətli təhlükəsizlik və effektivlik məlumatları nikbinlik təmin edir
AAV'nın Hemofiliyada FVIII Gen köçürmə və Vektor inteqrasiyası hadisələrini vasitəçiliyi ilə uzun müddətli ifadəsi
Hemofiliya Geni Terapiyasına Rəqabətdən əvvəl inkişaf
AAV-a mövcud antikor və hemofiliya gen terapiyası üçün nəticələr
Hemofiliya Geni Terapiyasının Gələcəyi
Hemofiliya üçün Gen Müalicəsi təsdiqlənməyə hazırlanır