Hemofiliya üçün Gen Texnologiyaları və Gen Transferi mövzusunda NHF 15-ci Seminarının əsas məqamları

Hemofiliya üçün Gen Texnologiyaları və Gen Transferi mövzusunda NHF 15-ci Seminarının əsas məqamları

Təqdim etdi: David Lillicrap, MD və Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 sentyabr 2019 • Washington, DC

təsvir


giriş
Dr Lillicrap tərəfindən təqdim olunur

Terapevtik Transgenləri çatdırmaq üçün bir vasitə olaraq AAV ilə əlaqəli problemlər
Dr Pierce tərəfindən təqdim edilmişdir

HDA Hemofiliya Gen Müalicəsi Klinik İnkişafı üçün FDA Rəhbərliyi
Dr Pierce tərəfindən təqdim edilmişdir

Faktor IX Gen terapiyası Klinik sınaqların yenilənməsi
Dr Lillicrap tərəfindən təqdim olunur


Hemofiliya üçün Gen redaktəsi və hüceyrə əsaslı terapiya
Dr Pierce tərəfindən təqdim edilmişdir



Əvvəlcədən nikbinliklə baxırıq
Dr Pierce tərəfindən təqdim edilmişdir

Faktor VIII Gen Terapiya Klinik sınaqların yenilənməsi
Dr Lillicrap tərəfindən təqdim olunur


Hemofiliya üçün növbəti nəsil gen müalicəsi
Dr Lillicrap tərəfindən təqdim olunur

AAV Vector Çatdırılmasına cavab
Dr Lillicrap tərəfindən təqdim olunur


Hemofiliyalı uşaqlara Gen terapiyası
Dr Lillicrap tərəfindən təqdim olunur