B-LIEVE üçün Doza Seçimi və Tədqiqat Dizaynı, Hemofiliya B Xəstələri üçün FLT1A Gen Terapiyasının Faza 2/180 Doza Təsdiqi Klinik Sınaqı
EAHAD-ın 15 İllik Konqresindən Xülasələr

B-LIEVE üçün Doza Seçimi və Tədqiqat Dizaynı, Hemofiliya B Xəstələri üçün FLT1A Gen Terapiyasının Faza 2/180 Doza Təsdiqi Kliniki Sınaqı

G.Gənc1,P.Çoudari, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Los Angeles Uşaq Xəstəxanası, Cənubi Kaliforniya Universiteti Keck Tibb Məktəbi, Los Anceles, Kaliforniya, Amerika Birləşmiş Ştatları;2 Katharine Dormandy Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Royal Free Hospital;3 Universitet Kolleci London, Böyük Britaniya;4 Freeline, Stevenage, Birləşmiş Krallıq

Əsas məlumat nöqtələri

B-AMAZE Doza Cavab

B-LIEVE tədqiqatı 1-cü faza tədqiqatı üçün hədəf dozanı təsdiqləmək üçün nəzərdə tutulmuş kommersiya istehsalı olan FLT2a-nın 180/3-ci mərhələsidir. B-LIEVE üçün başlanğıc doza infuziyadan sonra 21-ci gündə FIX səviyyələrinin 182-ci gündə (26-cı həftə) FIX səviyyələri üçün yüksək proqnozlaşdırıcı olduğunu nümayiş etdirən B-AMAZE sınağının nəticələrinə əsaslanır. Bir Emax doza-cavab modeli 7.7 x 10 doza olduğunu göstərdi11 vg/kg, 67-ci gündə normalın 21% orta FIX səviyyəsinə uyğun gələn 115-ci gündə normalın 182%-i orta FIX səviyyəsi yaratmalıdır.

B-LIEVE Tədqiqat Dizaynı üçün Dozaj Planı

B-LIEVE üçün adaptiv tədqiqat dizaynına 180 x 7.7 başlanğıc FLT10a dozası daxildir.11 3 iştirakçıda vg/kq. Başlanğıc doza 3 iştirakçıdan ibarət sonrakı kohortlarda düzəldiləcək, hər biri əvvəlki kohortdakı 21-ci Gün FIX səviyyələrinə əsasən. 9-a qədər iştirakçı (3 kohort) 52-cü faza tədqiqatı üçün dozanı təsdiqləmək üçün 3 həftəlik izləmə müddəti ilə qeydiyyatdan keçəcək.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL