Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 23-cü İllik Yığıncaqdakı məqamlar
Hemofiliya B Gen terapiyası üçün Klinik Namizəd AAV3 Vektorunun inkişafı
Harrison Braun1, Kristofer B. Doering1, Roland W. Herzog2, Chen Ling3, David M. Markusic2, H. Trent Spenser1, Alok Srivastava4, Arun Srivastava5
1Pediatriya, Emory Universiteti, Atlanta, GA
2Pediatriya, İndiana Tibb Məktəbi, Indianapolis, IN
3Genetika Mühəndisliyi, Fudan Universiteti, Şanxay, Çin
4Hematologiya, Xristian Tibb Kolleci, Vellore, Hindistan
5Pediatriya, Florida Universiteti, Gainesville, FL
Əsas məlumat nöqtələri
Hemofiliya B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, qırmızı) üçün ilk müvəffəqiyyətli klinik sınaqda istifadə edilən və mövcud işlərdə (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX) istifadə olunan FIX ifadə kasetlərinin quruluşlarını müqayisə et -LCO, mavi). LP1-dən HSh-TTR-ə qədər olan promouterin optimallaşdırılması ifadənin 2-3 qat artmasına və Padua variantına kodonun optimallaşdırılması ifadənin 3-3-8 qat artmasına səbəb olmuş və ümumi ifadənin 40-50 artmasına səbəb olmuşdur. qatlanmaq.
Parlaq luciferase transduction inhibition təhlili (BL-TIA) istifadə edərək ardıcıl DFPP dövrləri olan və ya olmayan xəstələrin nəticələri. Ardıcıl dövrlər, Nab titrlərinin azalmasında ardıcıl olmayan dövrlərdən daha təsirli idi. Reqressiya təhlili 5 dövrün başlanğıc AAVS3 NAb titrini 94% azaldacağını, bu da xəstələrin 60% -nin müalicəsinə imkan verəcəyini proqnozlaşdırdı.
Əlaqəli məzmun
İnteraktiv vebinar
Barbara A. Konkle, MD tərəfindən təqdim edildi
Steven W. Pipe, MD tərəfindən təqdim edilmişdir
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath tərəfindən təqdim olunur
David Lillicrap, MD tərəfindən təqdim olunur
Thierry VandenDriessche, PhD təqdim etdi
Flora Peyvandi, MD, fəlsəfə doktoru
Glenn F. Pierce, MD, PhD tərəfindən təqdim olunur
