Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.
WFH Virtual Zirvə 2020-nin əsas məqamları

Hemofiliya B ağır və ya orta dərəcədə ağır olan insanlar üçün AMT-061 (Etranacogenene Dezaparvovec) inkişafındakı son irəliləyiş.

Steven W. Boru,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Açar,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Qut,12 Frank WG Leebeek15

1Michigan Universiteti, Ann Arbor, ABŞ

2Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

3Kaliforniya Universiteti San Diego, San Diego, ABŞ

4Kaliforniya Universiteti Davis, Sakramento, ABŞ

5University Medical Center Groningen, Qroningen, Hollandiya

6Akademik Tibb Mərkəzi, Amsterdam, Hollandiya

7Rigshospitalet, Kopenhagen, Danimarka

8Vivantes Klinikum, Berlin, Almaniya

9Universitet Tibb Mərkəzi, Utrext, Hollandiya

10Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, ABŞ

11Oregon Səhiyyə və Elm Universiteti, Portland, ABŞ

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, ABŞ

13Phoenix Uşaq Xəstəxanası, ABŞ

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya

15Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

Əsas məlumat nöqtələri

Bu diaqram həm AMT-060, həm də AMT-061 (etranacogenene dezaparvovec) sınağı üçün işlərin dizaynını ümumiləşdirir. Hər iki tədqiqatda hemofiliya B və FIX səviyyələri ≤ 2% olan kişilər iştirak etdi. Klinik şiddət FIX profilaktikasına və ya year 4 qan / il və ya hemofil artropatiyaya əsaslanır. AAV5 NAbs-ın olması AMT-060 sınaqları üçün istisna meyarı olsa da, aşağı dozlu kohortda iştirak edən 3 nəfərin, dozanın başlamazdan əvvəl, təhlükəsizliyə və effektivliyə heç bir təsiri olmayan təsbit olunmuş titrlərə sahib olduğu aşkar edilmişdir. Nəticədə AAV5 NAbs varlığı AMT-061 sınaqları üçün istisna meyarı deyildi. AMT-060 2 dozada, AMT-061 isə 2 dozanın ən yüksəkində sınaqdan keçirilmişdir.

Aşağı dozalı və yüksək dozalı kohortalarda olan xəstələr, 4 ilədək FIX ifadəsində dozadan asılı, davamlı artım göstərdilər, aşağı doz qrupu üçün orta hesabla 5%, yüksək doza qrupu üçün 7.5%. Xəstələr də FIX istifadəsində davamlı azalma nümayiş etdirdilər. Tədris girişində FIX profilaktikasından istifadə edən 9 iştirakçıdan 8-i sonda təqib olunmadan FIX profilaktikasından istifadə etdi.

AMT-061 bir infuziyası ilə müalicə olunan xəstələr, 52 həftəyə qədər FIX aktivlik səviyyəsində davamlı artım nümayiş etdirdilər. 3 il təqib edildikdən sonra 1 iştirakçı üçün ortalama FIX fəaliyyət səviyyəsi funksional müalicə səviyyəsində 41% idi. Hər 3 iştirakçı da FIX istifadəsində azalma yaşadı və profilaktikanın müntəzəm istifadəsini dayandırdı.

Əlaqəli məzmun