62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr
Mərhələ 3 HOPE-B Gen Terapiyası Sınaqından İlk Məlumat: Əvvəlki Mövcud Anti-Capsid Neytrallaşdırılmasından asılı olmayaraq müalicə alan Yetkinlərdə Etranakogen Dezaparvovec'in effektivliyi və təhlükəsizliyi (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061). Antikorlar
Steven W. Boru, MD1, Michael Recht, tibb elmləri namizədi2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, tibb elmləri namizədi10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, tibb elmləri namizədi15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, tibb elmləri namizədi19,20, Robert Klamroth, tibb elmləri namizədi21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rəşid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotovski, MD30, Doris Quon, tibb elmləri namizədi31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doktorluq34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, tibb elmləri namizədi36 və Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi38
1Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI
2Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
3Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universitet Tibb Mərkəzi Rotterdam, Rotterdam, Hollandiya
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya
6Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland
7Vrije Universiteit Tibb Mərkəzi, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollandiya
9Van Creveldkliniek, Universitet Tibb Mərkəzi Utrecht, Utrecht, Hollandiya
10Damar Tibbi və Hemostaz şöbəsi və Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanalar Leuven, Leuven, Belçika
11Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzləri, Amsterdam Universiteti, Amsterdam, Hollandiya
12Milli Pıhtılaşma Mərkəzi, St James Xəstəxanası, Dublin, İrlandiya
13Royal London Hemofiliya Mərkəzi, Barts və London Tibb və Stomatologiya Məktəbi, London, Birləşmiş Krallıq
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Danimarka
15Universitet Tibb Mərkəzi Qroningen, Xroninqen, Hollandiya
16Kaliforniya Universiteti San Diego, La Jolla, CA
17Cənubi Kaliforniya Universiteti Keck Tibb Fakültəsi, Los Angeles Uşaq Xəstəxanası, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüssel, Belçika
19Lund Universiteti, Malmö, İsveç Tərcümə Tibbi-Klinik Laxtalanma şöbəsi
20Skane Universiteti Xəstəxanası, Malmö, İsveç
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Almaniya
22Utah Universiteti, Salt Lake City, UT
23Cənubi Florida Universiteti, Tampa, FL
24Tibbi Elmlər üzrə Arkansas Universiteti, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Birləşmiş Krallıq
26Cambridge Universiteti – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Birləşmiş Krallıq
27Texas Universiteti, Houston, Houston, TX
28Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Qərbi New York Hemofiliya Mərkəzi, New York
31Los Angeles Ortopedik Xəstəxanası, Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los Angeles, CA
32Anschutz Tibbi Kampusu, Kolorado Universiteti, Tibb Fakültəsi, Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Aurora, CO
33Vanderbilt Universiteti Tibb Mərkəzi, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya
Steven W. Boru, MD1, Michael Recht, tibb elmləri namizədi2, Nigel S. Key, MD3, Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, tibb elmləri namizədi10, Michiel Coppens, MD11, Niamh O'Connell, MD, PhD12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, MD14, Karina Meijer, tibb elmləri namizədi15, Annette von Drygalski, MD, PharmD16, Guy Young, MD17, Cedric Hermans, MD, MRCP, PhD18, Jan Astermark, tibb elmləri namizədi19,20, Robert Klamroth, tibb elmləri namizədi21, Richard S. Lemons, MD22, Nathan Visweshwar, MD23, Shelley Crary, MD, MS24, Rəşid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, MD27, Esteban Gomez, MD28, Rebecca Kruse-Jarres, MD29, Adam Kotovski, MD30, Doris Quon, tibb elmləri namizədi31, Michael Wang, MD32, Allison P. Wheeler, MD33, Eileen K Sawyer, doktorluq34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, MD37, Robert Gut, tibb elmləri namizədi36 və Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi38
1Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI
2Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
3Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Universitet Tibb Mərkəzi Rotterdam, Rotterdam, Hollandiya
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya
6Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland
7Vrije Universiteit Tibb Mərkəzi, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Hollandiya
9Van Creveldkliniek, Universitet Tibb Mərkəzi Utrecht, Utrecht, Hollandiya
10Damar Tibbi və Hemostaz şöbəsi və Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanalar Leuven, Leuven, Belçika
11Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzləri, Amsterdam Universiteti, Amsterdam, Hollandiya
12Milli Pıhtılaşma Mərkəzi, St James Xəstəxanası, Dublin, İrlandiya
13Royal London Hemofiliya Mərkəzi, Barts və London Tibb və Stomatologiya Məktəbi, London, Birləşmiş Krallıq
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Danimarka
15Universitet Tibb Mərkəzi Qroningen, Xroninqen, Hollandiya
16Kaliforniya Universiteti San Diego, La Jolla, CA
17Cənubi Kaliforniya Universiteti Keck Tibb Fakültəsi, Los Angeles Uşaq Xəstəxanası, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brüssel, Belçika
19Lund Universiteti, Malmö, İsveç Tərcümə Tibbi-Klinik Laxtalanma şöbəsi
20Skane Universiteti Xəstəxanası, Malmö, İsveç
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Almaniya
22Utah Universiteti, Salt Lake City, UT
23Cənubi Florida Universiteti, Tampa, FL
24Tibbi Elmlər üzrə Arkansas Universiteti, Little Rock, AR
25University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Birləşmiş Krallıq
26Cambridge Universiteti – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Birləşmiş Krallıq
27Texas Universiteti, Houston, Houston, TX
28Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Qərbi New York Hemofiliya Mərkəzi, New York
31Los Angeles Ortopedik Xəstəxanası, Ortopedik Hemofiliya Müalicə Mərkəzi, Los Angeles, CA
32Anschutz Tibbi Kampusu, Kolorado Universiteti, Tibb Fakültəsi, Hemofiliya və Tromboz Mərkəzi, Aurora, CO
33Vanderbilt Universiteti Tibb Mərkəzi, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya