Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, tibb elmləri namizədi2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, tibb elmləri namizədi9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, tibb elmləri namizədi11və Steven W. Pipe, MD12
1Tibb Departamenti, Hematologiya / Onkologiya şöbəsi, UC San Diego Səhiyyə, San Diego, CA
2California Universiteti Davis, Sakramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya
4Chapel Hill, Chapel Hill, NC, Şimali Karolina Universiteti
5Hematologiya şöbəsi, Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
7Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya
8Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya
9Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
10Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI
Əsas məlumat nöqtələri
AMT-2 (etranakogen dezaparvovec) üçün mərhələ 061B kliniki sınaq, açıq etiketli, tək qollu bir iş olaraq hazırlanmışdır. Bir iştirakçıya AAV5-Padua hFIX dozası 3x2 dozada 10 iştirakçıya daxil edilmişdir13 gc / kq. Birincil son nöqtə 6 həftədəki düzəltmə aktivliyi və təqib müddəti 5 il idi. AAV5 üçün əvvəlcədən mövcud olan neytrallaşdırıcı antikorlar bir istisna meyarı deyildi.
Düzeltmə aktivliyinin ilkin son nöqtəsi ≥ infuziya sonrası 5 həftədə% 6, hər 3 iştirakçıda əldə edildi. 2 il ərzində ortalama düzəltmə aktivliyi% 44.2 idi və düzəltmə aktivliyi 1 ildən 2 ilə qədər sabit idi. 2 il ərzində 2 və ya 3 iştirakçıdan qan yox idi və ya düzəldici konsentrat istifadə etmədi. Üçüncü iştirakçıda 2 şübhəli və 1 təsdiqlənmiş qanaxma üçün 1 dəfə düzəliş əvəzedici terapiya infuziyası edildi.
Əlaqəli məzmun
İnteraktiv vebinar
Barbara A. Konkle, MD tərəfindən təqdim edildi
Steven W. Pipe, MD tərəfindən təqdim edilmişdir
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath tərəfindən təqdim olunur
David Lillicrap, MD tərəfindən təqdim olunur
Thierry VandenDriessche, PhD təqdim etdi
Flora Peyvandi, MD, fəlsəfə doktoru
Glenn F. Pierce, MD, PhD tərəfindən təqdim olunur
