62-ci ASH İllik Toplantısı və Sərgisindən Xülasələr
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), Ağır və ya Orta Şiddətli Hemofiliya B ilə Yetkinlərdə Gen Transferi üçün Təkmilləşdirilmiş Vektor: Mərhələ 2b sınaqdan iki illik məlumatlar
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, tibb elmləri namizədi2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, tibb elmləri namizədi9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, tibb elmləri namizədi11və Steven W. Pipe, MD12
1Tibb Departamenti, Hematologiya / Onkologiya şöbəsi, UC San Diego Səhiyyə, San Diego, CA
2California Universiteti Davis, Sakramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya
4Chapel Hill, Chapel Hill, NC, Şimali Karolina Universiteti
5Hematologiya şöbəsi, Şimali Karolina Universiteti, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
7Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya
8Hemofiliya Mərkəzi, Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya
9Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, OR
10Phoenix Uşaq Xəstəxanası, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Miçiqan Universiteti, Ann Arbor, MI