Wolfgang A. Miesbach, tibb elmləri namizədi
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

AAV5 üçün əvvəlcədən neytrallaşdırıcı antikorları olan və olmayan Hemofili B olan Yetkinlərdə Klinik Nəticələr: Faza 6 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gen Terapiyası Sınaqından 3 Aylıq Məlumatlar

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Açarı4, S. Lattimor3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Kuper6,7, V. Ferriera6,7, SW Borusu8, HOPE-B Tədqiqatçıları

1Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

2Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

3Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, Amerika Birləşmiş Ştatları

North Carolina Universiteti, Chapel Hill, Amerika Birləşmiş Ştatları

5Qanaxma Xəstəlikləri və Laxtalanma Mərkəzi, Careggi Universiteti Xəstəxanası, Floransa, İtaliya

6uniQure BV, Amsterdam, Hollandiya

7uniQure Inc, Lexington, Amerika Birləşmiş Ştatları

8Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

AAV5 Neytrallaşdırıcı Antikorlu və Onsuz Xəstələrdə FİX Fəaliyyəti

HOPE-B sınağında, 23 ilkin iştirakçının 54-ü başlanğıcda aşkar edilə bilən neytrallaşdırıcı AAV5 antikor (Nabs) titrlərinə malik idi və NAbs ilə FIX aktivliyi arasındakı əlaqəni qiymətləndirmək mümkün idi. Şaquli ox, vektorun tam dozasını alanların 6 aylıq FİX fəaliyyətidir. Algılanamayan NAbsi olan xəstələr üfüqi oxda 7 -də (analizin eşikində) tərtib edilmişdir. Üfüqi ox 7-700 aralığında digər iştirakçıların titrlərini göstərir. Titer> 3200 olan, daxil olmayan bir cavabdeh iştirakçı var idi. Qrafikdə göstərildiyi kimi, FIX aktivliyi 5 titerə qədər AAV678 ilə əvvəlcədən mövcud olan NAbs olan və olmayan iştirakçılarda oxşar idi.

Ümid-B Məhkəməsindən Mənfi Hadisələr
HOPE-B sınağından alınan bu cədvəl, başlanğıcda (n = 23) və aşkar edilə bilən AAV31 neytrallaşdırıcı antikorları (NAbs) olmayan xəstələr üçün transgen infuziyasından sonra baş verən mənfi hadisələri göstərir. FIX səviyyələrində olduğu kimi, AAV5 NAbs olan və olmayan xəstələr üçün AE -lərdə heç bir açıq fərq yox idi.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics və uniQure, Inc -dən təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL