İmmunosupressiya yolu ilə Transgen Tolerantlığının pozulması

İmmunosupressiya yolu ilə Transgen Tolerantlığının pozulması
NHF-nin Hemofiliya üçün Yeni Texnologiyalar və Gen Transferi üzrə 16-cı Seminarından diqqət çəkən məqamlar

İmmunosupressiya yolu ilə Transgen Tolerantlığının pozulması

Valder R. Arruda, MD, PhD
Pediatriya Dosenti
Perelman Tibb Fakültəsi, Pensilvaniya Universiteti
Hüceyrə və Molekulyar Müalicələr Mərkəzi (CCMT)
Filadelfiya Uşaq Xəstəxanası

Əsas məlumat nöqtələri

ATG-nin verilmə vaxtı və transgenə immun reaksiya

Vektor tətbiqindən 1 həftə əvvəl mikofenolat mofetil (MMF) və vektor tətbiqi günündən başlayaraq rapamisin ilə əvvəlcədən müalicə edilmiş qeyri-insan primatlarda (NHP) tədqiqatlar göstərdi ki, T-hüceyrə immunosupressiyasının tətbiqi (dovşan anti-timosit qlobulini, rATG ilə) AAV vektoru ilə eyni vaxtda FIX antikorlarının inkişafı və Th17/Treg nisbətinin artması (sol panel), halbuki AAV vektorundan 5 həftə sonra ATG-nin tətbiqi FIX antikorlarının olmaması və daha aşağı Th17/Treg nisbəti (sağ panel) ilə nəticələndi.

Xülasə: xüsusi hədəf tükənən lenfosit və/yaxud vaxt

Bu tədqiqatlar seriyasını ümumiləşdirmək üçün Treg hüceyrələrində minimal azalma ilə immunosupressiya, FIX transgen ifadəsinə qaraciyər vasitəçiliyi ilə immun tolerantlığı təmin etmək üçün optimaldır. NHP-lərdə, MMF və rapamisin ilə əvvəlcədən müalicə, ardınca rATG-nin gecikdirilmiş tətbiqi davamlı immun tolerantlığı təmin edə bildi, halbuki vektor infuziyası zamanı tətbiq olunan rATG və ya daclizumab təmin etmədi.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL