Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir
EAHAD-ın 14 İllik Konqresindən Xülasələr

Ağır və ya orta dərəcədə ağır hemofiliyalı B-də yetkinlərdə AMT-060 Gen terapiyası B 5 ilədək qanaxma və IX faktor istehlakında sabit düzəliş ifadəsini və davamlı azalmaları təsdiqləyir

Frank WG Leebeek, tibb elmləri namizədi1, Karina Meijer, tibb elmləri namizədi2, Michiel Coppens, tibb elmləri namizədi3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, tibb elmləri namizədi8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, doktorluq11və Wolfgang Miesbach, tibb elmləri namizədi12

1Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

2Universitet Tibb Mərkəzi Qroningen, Xroninqen, Hollandiya

3Amsterdam Universiteti Tibb Mərkəzi, Amsterdam, Hollandiya

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Danimarka

5Vivantes Klinikum, Berlin, Almaniya

6Van Creveldkliniek, Utrecht Universiteti Tibb Mərkəzi, Utrecht Universiteti, Utrecht, Hollandiya

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florensiya, İtaliya

8Frankfurt İnstitutu, Alman Qızıl Xaç Qan Xidməti Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almaniya

9Frankfurt İnstitutu, Alman Qızıl Xaç Qan Xidməti Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Almaniya

10Washington Universiteti, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

Əsas məlumat nöqtələri

4.5-5 il ərzində 2 Doza Kohortunda Davamlı Fəaliyyətin Artırılması
AMT-060 5x10 dozada tətbiq edilmişdir12 gc / kg (kohort 1, N = 5) və 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). 5 il (kohort 1) və 4.5 il (kohort 2) təqib edildiyi müddətdə ortalama endogen düzəldici aktivite 5.2 kohortda% 95 (% 2.0 CI 8.4-1) və kohortda% 7.4 (% 95 CI 4.2-10.6) idi. 2. Düzeltmə aktivliyi, hər iki qrup üçün təqib dövründə doza bağlı və sabit idi. Mötərizədəki dəyərlər, zaman içindəki ortalama düzəliş fəaliyyətini təmsil edir. Yalnız son düzəliş konsentratının tətbiqindən ən az 10 gün sonra dəyərlər daxil edilir.
Qanaxmalarda davamlı azalmalar və təxmini düzəliş istifadəsi

* Düzeltmə aktivliyi ≥% 12 səviyyəsində qalarsa profilaktika daraldı və 2 həftə dayandırıldı; * 2-ci il üçün Kohort 5 məlumatları 6 ayı təmsil edir. DÜZELTME, faktor IX

Hər iki doza qrupunda, orta ABR və Düzeltmə əvəzedici terapiya infuziyadan sonra ilk il ərzində kəskin şəkildə azaldı və sonrakı illər üçün aşağı qaldı. Kohort 1-də əvvəlcədən müalicə səviyyələrinə nisbətən 84 il ərzində düzəlişlərin istifadəsi% 55 və ABR% 5 azaldıldı. Kohort 2 üçün, DÜZELTMƏ istifadəsi və ABR infuziyadan 100 il sonra hər ikisi ~ 4.5% azaldıldı.

Əlaqəli məzmun