Gen Terapiyası Yol Xəritəsi

Hemofiliya üçün gen terapiyası funksional olmayan bir genin işlək bir nüsxəsini çatdırmaq üçün dəyişdirilmiş bir virusdan istifadə etməyi əhatə edir. Hemofiliya xəstələrində normal laxtalanmaya imkan verən faktorlar yoxdur. Gen terapiyasından aldıqları nüsxə, laxtalanmanın normal davam etməsinə imkan verən bu əsas laxtalanma faktorlarını kodlaşdırır.

Gen terapiyası hemofiliyaya necə kömək edə bilər

Gen terapiyası araşdırması, hemofiliyalılar üçün birdəfəlik müalicə ümidi verir. Klinik sınaqlar ümidverici nəticələr verir, çünki bir çox iştirakçı yüksək səviyyəli kritik laxtalanma faktorlarını saxlaya bilib.

Gen Terapiyası Yol Xəritəsi

Xəstələr tez -tez müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyi (effektivliyi) barədə narahat olurlar. Bununla birlikdə, tədqiqatlar göstərir ki, sınaq iştirakçılarının təxminən 90 faizi antikoagulyant faktor aktivliyinin normal və ya normaya yaxın olduğunu görür.

Gen köçürülməsi, patogen olmayan və replikasiyasız bir virus istifadə edilərək baş verir, buna görə də təhlükəsizlik məsələləri minimaldır. Bununla birlikdə, qaraciyər fermentlərinin yüksəlməsini azaltmaq lazımdırsa, eksperimental gen terapiyasından infuziya reaksiyaları və immunosupressiya müalicəsinin yan təsirləri riski həmişə mövcuddur.

Gen terapiyasının yalnız xəstənin müalicəsində təsirli olduğunu da bilmək vacibdir. Hemofiliyaya səbəb olan mutasiyaya uğramış geni düzəltmir və ya valideynin həmin geni uşağına ötürməsinə mane olmur.

The Beynəlxalq Tromboz və Hemostaz Cəmiyyəti (ISTH) qlobal hemofiliya cəmiyyətinin dünyaca məşhur mütəxəssislərindən ibarətdir. Bundan əlavə, ISTHs inkişaf edir təhsil mənbələri Bu heyrətamiz yeni müalicə protokolunun hazırlanmasında xəstələrə və ailələrə ön sıralarda oturacaq təmin edən.

ISTH xəstələrə kömək edir gen terapiyasını başa düşmək və necə bir gün hal -hazırda ömür boyu müalicə tələb edən bir vəziyyətin müalicəsi ola bilər.

təsvir