AAV-dən əldə edilən VIII Faktor Təhlilinin Uyğunsuzluğunun Arxasındakı Mexanizmin Aydınlaşdırılması
ISTH-nin 30-cu Konqresindən diqqət çəkən məqamlar

AAV-dən əldə edilən VIII Faktor Təhlilinin Uyğunsuzluğunun Arxasındakı Mexanizmin Aydınlaşdırılması

Təqdim edən: Anna Sternberg, PhD, Philadelphia Uşaq Xəstəxanası, Filadelfiya, Pensilvaniya, Amerika Birləşmiş Ştatları

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Filadelfiya Uşaq Xəstəxanası, Filadelfiya, Pensilvaniya, Amerika Birləşmiş Ştatları

Əsas məlumat nöqtələri

2 Mərhələli Laxtalanma Təhlili

FVIII analizinin uyğunsuzluğunun vWF-dən asılı olmadığını göstərən iki təcrübə. Sol tərəfdəki 2 mərhələli laxtalanma analizinin nəticələri transgen törəmə FVIII (AAV-FVIII) vəhşi tipli rekombinant FVIII (rFVIII-WT) və vWF (rFVIII-E1682K) üçün azalmış yaxınlıq ilə rekombinant FVIII ilə müqayisədə artan aktivliyi göstərir. ). Sağdakı qrafik OSA vWF-nin mövcudluğu və ya olmaması zamanı həyata keçirildikdə, həm FVIII, həm də vWF çatışmazlığı olan siçanlara AAV1-hFVIII infuziyasından sonra 8-mərhələli analiz (OSA)/xromogenik analiz (CSA) nisbətindəki oxşarlığı göstərir. .

AAV-FVIIIa Fəaliyyətinin müqayisəsi

AAV-FVIIIa fəaliyyətinin rekombinant WT-FVIIIa və gücləndirilmiş A2 sabitliyi ilə rekombinant FVIII variantları ilə müqayisəsi (rFVIIIa-E1984V və rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa və rFVIIIa-WT, artan A2 yaxınlığı ilə rekombinant variantlarda artan aktivliklə müqayisədə oxşar fəaliyyətə malikdir. Bu nəticələr göstərir ki, FVIII A2 alt bölməsinin dissosiasiyasındakı fərqlərin OSA/CSA faktoru təhlili uyğunsuzluqlarını nəzərə alma ehtimalı azdır.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL