Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25-ci İllik Yığıncağından diqqət çəkən məqamlar
Hemofiliya A siçanlarında FVIII genində kiçik bir silinməni düzəltmək üçün CRISPR/Cas9 mRNA LNP-lərin çatdırılması
Təqdim edən: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | İmmunitet və İmmunoterapiyalar, Seattle Children's Seattle, Vaşinqton, Amerika Birləşmiş Ştatları
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Uşaq Tədqiqat İnstitutu, Seattle, Vaşinqton
2Pediatriya şöbəsi, Vaşinqton Universiteti, Seattle, Vaşinqton
Əsas məlumat nöqtələri
- mRNA LNP-ləri Həm Hepatositləri, həm də LSEC-ləri hədəfləyir
- Cas9 və sgRNA LNP-ləri NSG HemA siçanlarına endogen plazma FVIII aktivliyini bərpa etməyə imkan verir
MC3 əsaslı lipid nanohissəcikləri (LNPs) ilə əhatə olunmuş lusiferaza mRNA (Luc) müxtəlif formulaları siçanlara venadaxili yeridildi. Lusiferaza ifadəsi əsasən qaraciyərdə aşkar edilmişdir, ən güclü ifadə LNP 5-ci formula ilə göstərilmişdir. Qaraciyərin immuno-boyanması göstərmişdir ki, Dil-etiketli LNP həm hepatositləri, həm də endotel hüceyrələrini uğurla transfeksiya edə bilir. in vivo.
Kapsüllü Cas9 mRNA və tək istiqamətli RNT (sgRNA) LNP-lər immun çatışmazlığı olan hemofiliya A (NSG HA) siçanlarına venadaxili yolla verildi. Endogen FVIII-nin 4 həftəyə qədər stabil ifadəsi aPTT təhlili ilə təsdiqləndi və redaktə edilmiş mutant FVIII müvafiq olaraq DNT ardıcıllığı və onlayn CRISPR analiz alətləri ilə təsdiqləndi.
Əlaqəli məzmun
