Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə
ASGCT 23-cü İllik Yığıncaqdakı məqamlar

Əvvəllər Gen terapiyasından çıxarılan xəstələrdə neytrallaşdırıcı AAV antikorlarını çıxarmaq üçün Apheresis istifadə

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Gül Sheridan1, Rebekka Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sofi Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Natan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Natwani2

1Freeline, Stevenage, Birləşmiş Krallıq

2University College London, London, Birləşmiş Krallıq

3NHS Qan və Transplant, Birmingham, Birləşmiş Krallıq

Əsas məlumat nöqtələri

Hemofiliyalı xəstələrin 70% -ə qədəri gen terapiyası üçün AAV vektorları ilə müalicəyə mane olan antikorları ifadə edə bilər. Bu araşdırma göstərir ki, cüt filtrasiya plazmaferezindən (DFPP) AAVS3 neytrallaşdıran antikor (NAb) titrlərini sınaq sınaq meyarlarına uyğunlaşdırmaq üçün istifadə etmək olar.

Parlaq luciferase transduction inhibition təhlili (BL-TIA) istifadə edərək ardıcıl DFPP dövrləri olan və ya olmayan xəstələrin nəticələri. Ardıcıl dövrlər, Nab titrlərinin azalmasında ardıcıl olmayan dövrlərdən daha təsirli idi. Reqressiya təhlili 5 dövrün başlanğıc AAVS3 NAb titrini 94% azaldacağını, bu da xəstələrin 60% -nin müalicəsinə imkan verəcəyini proqnozlaşdırdı.

Əlaqəli məzmun