Azerbaijani
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr
52-ci həftə Etranacogene Dezaparvovec-in Ağır və Orta Şiddətli Hemofiliyalı B Yetkinlərdə Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Sınağından Məlumatlar
SW Boru1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Açarı4, S. Lattimor3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Kuper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Tədqiqatçıları
1Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları
2Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya
3Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, Amerika Birləşmiş Ştatları
4North Carolina Universiteti, Chapel Hill, Amerika Birləşmiş Ştatları
5Qanaxma Xəstəlikləri və Laxtalanma Mərkəzi, Careggi Universiteti Xəstəxanası, Floransa, İtaliya
6uniQure Inc, Lexington, Amerika Birləşmiş Ştatları
7uniQure BV, Amsterdam, Hollandiya
8Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya
Əsas məlumat nöqtələri
52 × 2 dozadan sonra 10 həftə ərzində HOPE-B sınağına qatılan bütün iştirakçılar üçün ortalama və median FIX aktivliyi13 gc/kq (N = 54). Müalicədən sonra FIX aktivliyi 39.0 -cı həftədə orta hesabla 26 IU/dL və 41.5 -ci həftədə 52 IU/dL -ə yüksəldi.
Müalicədən sonrakı dövrdə təhlükəsizlik populyasiyasında ≥ 5% insidansı olan ən çox görülən müalicə ilə əlaqəli mənfi hadisələr (ehtimal ki əlaqəli və ya əlaqəli). 408 iştirakçı arasında 53 mənfi hadisə var idi ki, onlardan 91-i (39 iştirakçı arasında) müalicə ilə əlaqəli mənfi hadisələr (TRAEs) hesab olunurdu.
Əlaqəli məzmun
