Steven W. Boru, MD
ISTH 2021 Konqresindən Xülasələr

52-ci həftə Etranacogene Dezaparvovec-in Ağır və Orta Şiddətli Hemofiliyalı B Yetkinlərdə Effektivliyi və Təhlükəsizliyi: Faza 3 HOPE-B Gen Terapiyası Sınağından Məlumatlar

SW Boru1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Açarı4, S. Lattimor3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Kuper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Tədqiqatçıları

1Michigan Universiteti, Ann Arbor, Amerika Birləşmiş Ştatları

2Erasmus Universiteti Tibb Mərkəzi, Rotterdam, Hollandiya

3Oregon Sağlamlıq və Elm Universiteti, Portland, Amerika Birləşmiş Ştatları

4North Carolina Universiteti, Chapel Hill, Amerika Birləşmiş Ştatları

5Qanaxma Xəstəlikləri və Laxtalanma Mərkəzi, Careggi Universiteti Xəstəxanası, Floransa, İtaliya

6uniQure Inc, Lexington, Amerika Birləşmiş Ştatları

7uniQure BV, Amsterdam, Hollandiya

8Universitet Xəstəxanası Frankfurt, Frankfurt, Almaniya

Əsas məlumat nöqtələri

İnfüzyondan sonra 52 Həftədən Fix Fəaliyyət

52 × 2 dozadan sonra 10 həftə ərzində HOPE-B sınağına qatılan bütün iştirakçılar üçün ortalama və median FIX aktivliyi13 gc/kq (N = 54). Müalicədən sonra FIX aktivliyi 39.0 -cı həftədə orta hesabla 26 IU/dL və 41.5 -ci həftədə 52 IU/dL -ə yüksəldi.

Müalicə ilə əlaqədar mənfi hadisələr

Müalicədən sonrakı dövrdə təhlükəsizlik populyasiyasında ≥ 5% insidansı olan ən çox görülən müalicə ilə əlaqəli mənfi hadisələr (ehtimal ki əlaqəli və ya əlaqəli). 408 iştirakçı arasında 53 mənfi hadisə var idi ki, onlardan 91-i (39 iştirakçı arasında) müalicə ilə əlaqəli mənfi hadisələr (TRAEs) hesab olunurdu.

Əlaqəli məzmun

İnteraktiv vebinar
təsvir

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics və uniQure, Inc-in təhsil qrantları ilə dəstəklənir.

Əsas SSL